Il farmaco afamelanotide è un trattamento sicuro ed efficace per la protoporfiria eritropoietica anche quando il suo utilizzo è prolungato nel tempo
E’ il solo trattamento che abbia cambiato in meglio la vita delle persone affette da protoporfiria eritropoietica, una malattia rara caratterizzata da una grave fotosensibilita’. Un recente studio condotto dai centri per le Porfirie del San Gallicano e dell’Universita’ di Zurigo, pubblicato sul British Journal of Dermatology, conferma che il farmaco afamelanotide, disponibile in Italia dal 2010, e’ un trattamento sicuro ed efficace anche quando il suo utilizzo e’ prolungato nel tempo. Nel 2008 si era conclusa la sperimentazione mondiale di fase III del farmaco afamelanotide, e’ stato poi eseguito un follow-up su 173 pazienti: 120 seguiti presso l’Istituto San Gallicano e 53 presso il Centro per le Porfirie di Zurigo. “Qualita’ di vita migliorata, alta adesione alla terapia e bassa percentuale di pazienti che ha sospeso la terapia”, queste le conclusioni al termine del periodo di osservazione. L’afamelanotide e’ un farmaco pigmentante ed un potente antiossidante, in grado di prevenire i danni delle patologie fotoindotte. Viene somministrato ogni 60 giorni attraverso un impianto sottocutaneo bioriassorbibile. “Abbiamo osservato per circa 8 anni 120 pazienti ambulatoriali che sono stati trattati con un totale di 1023 impianti afamelanotide”, ha spiegato Gianfranco Biolcati, responsabile del Centro per le Porfirie e Malattie Metaboliche Ereditarie ISG, recentemente premiato a Parigi in occasione dell’EPP (Protoporfiria Eritropoietica) Expert Meeting per aver contribuito con il maggior numero di pazienti al trial clinico sull’afamelanotide. “Di questi il 23 per cento – ha proseguito – ha interrotto il trattamento per motivi contingenti, come ad esempio una gravidanza. Per il resto dei pazienti la qualita’ di vita, misurata tramite questionario EPP-specifico e’ aumentata fino a oltre il 70 per cento dall’inizio del trattamento e durante tutto il periodo di follow-up”.
