Mieloma multiplo: Takeda riceve l’opinione positiva del CHMP per l’approvazione condizionata di NINLARO® (ixazomib)

Il mieloma multiplo è un cancro delle plasmacellule del midollo osseo

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato parere positivo, raccomandando l’approvazione condizionata di NINLARO® (ixazomib) in capsule in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Se la Commissione Europea ratificherà il parere del CHMP e verrà concessa l’autorizzazione, ixazomib sarà il primo ed unico inibitore orale del proteasoma approvato per l’utilizzo in Europa.

I dati dallo studio pivotale in fase 3 TOURMALINE-MM1 dimostrano che in questa popolazione di pazienti, l’aggiunta di ixazomib a lenalidomide e desametasone determina una significativa estensione della sopravvivenza libera da progressione rispetto a placebo più lenalidomide e desametasone. I pazienti in questo studio continuano a essere trattati fino a progressione e saranno valutati per ulteriori risultati a lungo termine, come la sopravvivenza globale.

Il parere favorevole all’approvazione condizionata di ixazomib del CHMP ottenuto oggi è un primo passo importante per far sì che questo trattamento sia disponibile a quella popolazione di pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, tra i quali c’è una significativa esigenza terapeutica insoddisfatta,” ha dichiarato Christophe Bianchi, M.D. Presidente di Takeda Oncology. “Siamo fiduciosi che l’efficacia, la mangevolezza e il profilo di sicurezza gestibile di questo innovativo trattamento possano consentire un’estensione della durata della terapia, e migliorare il decorso clinico dei pazienti. Ringraziamo i pazienti e i ricercatori della loro partecipazione allo studio TOURMALINE-MM1 per permetterci di migliorare la nostra comprensione dei benefici di ixazomib.”

Secondo l’autorizzazione condizionata, per dimostrare gli effetti a lungo termine del trattamento, Takeda deve fornire aggiornamenti post-autorizzazione sulle analisi di sicurezza ed efficacia di TOURMALINE-MM1 e di altri studi già ongoing
Ixazomib ha ricevuto la prima approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) nel novembre 2015 in seguito a un riesame prioritario. Negli USA, ixazomib è indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Attualmente approvato negli Stati Uniti, Canada, Israele e Venezuela, ixazomib è oggetto di riesame per l’approvazione da parte di numerose autorità regolatorie in tutto il mondo.

L’opinione positiva del CHMP per l’approvazione condizionata di ixazomib sarà ora riesaminata dalla Commissione Europea.

Il mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è un cancro delle plasmacellule del midollo osseo. Nel mieloma multiplo un gruppo di plasmacellule, o cellule del mieloma, diventano tumorali e si moltiplicano. Poiché circolano in tutto il corpo, le plasmacellule hanno la possibilità di colpire molte ossa, causando fratture da compressione, lesioni osteolitiche e conseguente dolore. Il mieloma multiplo può causare una serie di gravi problemi di salute che colpiscono le ossa, il sistema immunitario, i reni ed i globuli rossi oltre a sintomi più comuni come dolore osseo e affaticamento, un sintomo dell’anemia. Il mieloma multiplo è una forma rara di tumore, con oltre 39.000 nuovi casi negli USA e 114.000 nuovi casi nel mondo ogni anno.

 

NINLARO (ixazomib)
NINLARO (ixazomib) è inibitore orale del proteasoma studiato per il mieloma multiplo e l’amiloidosi sistemica da catene leggere. È stato il primo inibitore orale del proteasoma oggetto di studi clinici in Fase 3 e a ricevere approvazione nei paesi sopra citati.

Ixazomib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il mieloma multiplo nel 2011 e nel 2012 per amiloidosi, sia negli Stati Uniti che in Europa.

Il programma di sviluppo clinico TOURMALINE è un’ulteriore conferma dell’impegno continuo di Takeda nello sviluppo di terapie innovative per coloro che vivono con il mieloma multiplo e i professionisti che li curano in tutto il mondo. TOURMALINE include cinque quattro studi clinici di fase 3 in corso a livello mondiale che indagano le principali tipologie di pazienti di mieloma

  • TOURMALINE-MM1, studia ixazomib vs. placebo, in combinazione con lenalidomide e desametasone nel mieloma multiplo recidivante e/o refrattario
  • TOURMALINE-MM2, studia ixazomib vs. placebo, in combinazione con lenalidomide e desametasone in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi
  • TOURMALINE-MM3, studia ixazomib vs. placebo come terapia di mantenimento in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi in seguito a terapia di induzione e trapianto autologo di cellule staminali (ASCT)
  • TOURMALINE-MM4, studia ixazomib vs. placebo come terapia di mantenimento in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che non si sono sottoposti ad ASCT

Oltre al programma di studi TOURMALINE, Takeda sostiene numerosi studi spontanei che valutano l’utilizzo di ixazomib in varie combinazioni di terapie oncologiche per i pazienti a livello globale.