Medicina, terapia genica: “Stiamo assistendo a un passaggio epocale”

La terapia genica "non e' piu' solo sperimentazione ma si sta trasformando in farmaci reali"

Stiamo assistendo a un passaggio epocale“, dato che la terapia genica, basata sulla tecnica che permette di manipolare i geni per modificare il funzionamento delle cellule, “non e’ piu’ solo sperimentazione ma si sta trasformando in farmaci reali, prescrivibili nella pratica clinica“. Cosi’ il professor Paolo Naldini, direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica, intervenendo a Firenze al congresso annuale della Societa’ europea di terapia genica e cellulare. “Siamo di fronte a una congiuntura positiva della scienza – ha proseguito Naldini – che dopo 20 anni sta vedendo risultati clinici positivi, attraendo non solo l’interesse delle ricerca ma anche quello della grande industria farmaceutica, che guarda con interesse a nuove terapie basate su cellule, virus e geni”. Lo scorso maggio, la Commissione europea ha approvato la prima terapia genica per il trattamento di una rara immunodeficienza chiamata Ada-Scid, meglio conosciuta come sindrome dei bambini bolla. Nel suo intervento, Naldini ha sottolineato anche come ci siano “prove concrete del fatto che la terapia genica possa offrire cure per condizioni altrimenti terminali o seriamente invalidanti“. Durante il congresso verranno illustrati i progressi clinici in terapia genica per il trattamento del cancro, dell’emofilia, delle malattie neurali, scheletriche e cardiovascolari. Grazie l’editing del genoma, ha precisato Naldini, “si puo’ curare alla base una malattia genetica“, ad esempio manipolando il Dna per “rendere i linfociti piu’ efficaci a combattere un tumore“.