Nuove possibilità di cura per la sclerosi multipla contrastando i danni al sistema nervoso centrale. Dopo il trapianto di cellule staminali cerebrali umane già testato sulla Sla (sclerosi laterale multipla), l’Associazione Revert onlus e l’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza, in collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali, ampliano il raggio d’azione: i ricercatori hanno presentato oggi a Roma l’avvio della sperimentazione clinica di fase I mirata allo sviluppo di una terapia cellulare per la sclerosi multipla secondaria progressiva. Che coinvolgerà 15-24 pazienti. Un “nuovo traguardo per la ricerca scientifica italiana verso la cura delle malattie neurodegenerative finalizzato a garantire la massima sicurezza per i pazienti”, spiega Angelo Luigi Vescovi, direttore scientifico di Revert onlus e dell’l’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.
La sperimentazione prevede il trattamento con cellule staminali umane isolate dal sistema nervoso centrale ed è “condotta secondo la normativa internazionale vigente – osserva lo scienziato – in accordo con le regole Ema, con cellule di grado clinico, prodotte e conservate dal laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca di Terni in stretto regime Gmp (Good manufacturing practice) certificate dall’Aifa”. Cellule scevre da qualunque problematica etica, sottolineano i ricercatori, poiché derivate da un tessuto cerebrale prelevato da feti deceduti per cause naturali.
Il trial clinico multicentrico internazionale coinvolgerà centri reclutatori in tutta Italia (l’ospedale civico di Lugano, l’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e l’ospedale Santa Maria di Terni) e in Svizzera, e sarà coordinato dal nuovo centro di medicina rigenerativa dell’Istituto pugliese. Nella fase I saranno coinvolti dai 15 ai 24 pazienti, tra i 18 e i 60 anni affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva. Per i 3 anni di durata dello studio saranno “valutati eventuali effetti neurologici e terapeutici”. Con lo scopo “di attestare la fattibilità, sicurezza e tollerabilità del trattamento cellulare tramite trapianto”.
L’arruolamento dei pazienti “è iniziato già ieri sera e adesso ci vorranno almeno un paio di settimane per selezionare il primo paziente e tre mesi e mezzo per avviare la sperimentazione”, precisa Vescovi. I pazienti che rientreranno nei criteri di selezione seguiranno, infatti, un periodo di monitoraggio di 3 mesi prima del trattamento, con dosi di cellule staminali cerebrali differenti per ogni gruppo reclutato. In seguito al trattamento saranno sottoposti a un ciclo di immuno-soppressione di 6 mesi e un programma di screening e followup mensile per il primo anno e semestrale per i successivi 5 anni. In sostanza l’intervento funziona così: “Si fa un taglio nell’epidermide, si fora con il trapano e si entra con un ago. Poi si deposita la cellula, si esce e si chiude. L’intervento in sé dura un’ora, l’iniezione 5 minuti”, spiega Vescovi, che ne sottolinea la “semplicità rispetto al trapianto nei pazienti colpiti da Sla”.
I dati sull’animale “sono impressionanti quindi le speranze di vedere anche solo un piccolo effetto” ci sono, dice Vescovi. L’avvio di questa sperimentazione fa seguito all’approvazione del programma da parte di Aifa (marzo 2017) e dei Comitati etici (maggio 2017). Rappresenta la terza tappa di un percorso iniziato 12 anni fa, con la creazione della banca mondiale di staminali del cervello umano e poi con il primo trapianto in 18 pazienti colpiti da Sla nel 2012, la cui sperimentazione si è conclusa “con successo” nel 2015. E adesso il progetto potrebbe raggiungere un nuovo stadio: “Abbiamo intenzione di rendere queste cellule staminali di grado clinico – conclude Vescovi – disponibili per le attività di ricerca presenti in tutto il mondo ma che al momento non possono implementare nuove sperimentazioni per la mancanza di cellule appropriate. Tutto questo avverrà in regime no profit”.
