Leucemia: la prima cura genetica desta fiducia alla commissione FDA

Una commissione della Food and Drug Administration (Fda) ha raccomandato all'agenzia Usa di approvare il primo trattamento che altera geneticamente le cellule per combattere un tipo di leucemia

Una commissione della Food and Drug Administration (Fda) ha schiuso la porta ad una nuova era della medicina, raccomandando all’unanimità all’agenzia Usa di approvare il primo trattamento che altera geneticamente le cellule dei pazienti per combattere un tipo di leucemia (leucemia linfoblastica acuta B), trasformandole in quella che gli scienziati chiamano un ”farmaco vivente” che rafforza potentemente il sistema immunitario per eliminare la malattia. Lo scrive il New York Times.

Se la Fda accetterà la raccomandazione, cosa probabile, il trattamento, spiega, sarà la prima terapia genetica a raggiungere il mercato. In pole position Novartis, che sta lavorando su tipi di trattamenti simili per altre forme di leucemia, come pure per il mieloma multiplo e un aggressivo tumore del cervello.

Per usare questa tecnica, deve essere creato un trattamento separato per ciascun paziente: le sue cellule sono prelevate in un centro medico autorizzato, congelate, consegnate alla Novartis per essere poi scongelate, trattate e congelate nuovamente per essere spedite al centro di partenza. Una singola dose del prodotto ottenuto ha portato a lunghe remissioni, e a possibili cure, in pazienti diventati oggetto di sperimentazione perche’ a rischio di morte dopo il fallimento di ogni altra cura. La commissione di esperti ha ammesso comunque di avere preoccupazioni sugli effetti collaterali a breve e lungo termine del trattamento, sviluppato da ricercatori della Pennsylvania e dato in licenza alla Novartis. Gli analisti prevedono che i trattamenti individualizzati potrebbero costare oltre 300 mila dollari.