Un gruppo di scienziati del dipartimento di Bioscienze della Statale di Milano, guidati da Graziella Messina, ha scoperto il ruolo cruciale che un particolare gene, denominato PW1/Peg3, svolge nel determinare l’effettiva efficacia dei mesangioblasti nella rigenerazione delle fibre muscolari, aprendo in tal modo la via a nuove possibilita’ per la sperimentazione dei Mesangioblasti per la terapia delle distrofie muscolari. Le Distrofie Muscolari (DM) sono caratterizzate da una progressiva atrofia della muscolatura scheletrica tale da compromettere la capacita’ motoria dei pazienti fino a una insufficienza cardio-respiratoria con esiti molto severi. Le DM sono causate da mutazioni geniche che portano alla mancata espressione di proteine che formano un ponte molecolare tra il citoscheletro e la lamina basale della fibra muscolare. La conseguenza di tali mutazioni e’ una maggiore fragilita’ per cui, durante la contrazione, le fibre muscolari si danneggiano e muoiono, sostituite progressivamente da tessuto cicatriziale e grasso. Nonostante i numerosi sforzi terapeutico/sperimentali, ad oggi non vi e’ ancora una cura risolutiva.In una serie di studi precedenti, iniziati alla Sapienza e continuati all’Universita’ degli Studi di Milano, e’ stata isolata e caratterizzata per la prima volta una classe di progenitori cellulari associati ai vasi sanguigni, chiamati Mesoangioblasti. Queste cellule sono in grado di differenziare in muscolo scheletrico e, aspetto molto rilevante, se iniettate per via sistemica, riescono ad attraversare la parete dei vasi sanguigni per partecipare alla rigenerazione delle fibre muscolari danneggiate nelle prime fasi della malattia. In questo nuovo studio i ricercatori hanno osservato che il gene PW1/Peg3 e’ espresso ad alti livelli in popolazioni di Mesoangioblasti che differenziano bene in muscolo scheletrico, mentre e’ assente in Mesoangioblasti che non sono in grado di differenziare sia in vitro che in vivo quando trapiantati in topi distrofici. E’ stato inoltre osservato che quando PW1/Peg3 e’ assente i Mesoangioblasti non sono piu’ in grado di attraversare la parete dei vasi sanguigni se trapiantati per via sistemica. “Abbiamo scoperto – spiega Graziella Messina – che PW1/Peg3 risulta essenziale nel conferire ai Mesoangioblasti la loro capacita’ di differenziare in muscolo scheletrico e di attraversare la parete dei vasi: due aspetti che permettono di predire in anticipo la potenzialita’ dei mesoangioblasti per la terapia cellulare delle distrofie muscolari. Possiamo affermare con orgoglio che questo studio apre la via a nuove possibilita’ per la sperimentazione dei Mesangioblasti nella terapia delle DM”.
