Merck, azienda leader in ambito scientifico e tecnologico, ha presentato, in occasione del 3° Congresso della European Association of Neurology (EAN), tenutosi ad Amsterdam, dati di sicurezza ed efficacia di Cladribina Compresse per il trattamento della Sclerosi Multipla (SM) recidivante. I dati – provenienti dagli studi clinici controllati con placebo CLARITY, CLARITY EXTENSION e ORACLE-MS – supportano il profilo rischio/beneficio di Cladribina Compresse: questo ha portato al recente parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use).
Nel corso di questi studi, Cladribina Compresse è stata somministrata in due periodi di trattamento annuali negli anni 1 e 2 – con una terapia orale della durata massima di 20 giorni nei due anni, corrispondente alla somministrazione di una dose da 3,5 mg/kg di peso corporeo – e nessun ulteriore trattamento attivo negli anni 3 e 4.
“Questi dati, presentati al Congresso EAN, migliorano la comprensione del meccanismo d’azione di Cladribina Compresse da parte della comunità impegnata nella cura della SM”, ha dichiarato il professor Per Soelberg Sørensen, autore della presentazione e Head of MS Research Unit, Danish Multiple Sclerosis Centre. “Questi dati supportano le teorie emergenti relative alla capacità di alcuni agenti di “ripristinare” in modo selettivo il sistema immunitario, senza l’autoreattività che a volte si osserva con i trattamenti per la SM recidivante. Ciò rappresenterebbe un significativo progresso nell’ambito della cura della Sclerosi Multipla”.
I dati di tre studi chiave suggeriscono che Cladribina Compresse riduce in modo selettivo e transitorio i linfociti B e T nei pazienti con forme precoci e recidivanti di SM. È stata osservata una riduzione precoce e discontinua dei linfociti B nel sangue periferico – con le conte cellulari che hanno raggiunto un nadir alla settimana 13 post-trattamento – seguita da una rapida ripresa verso i livelli basali. È stata anche evidenziata una moderata riduzione delle conte dei linfociti T, anche se in misura minore rispetto ai linfociti B; questa riduzione è stata più marcata nei linfociti CD4+ rispetto ai CD8+.
Un’analisi esplorativa dei dati dello studio CLARITY suggerisce che, se prima di ogni breve ciclo di trattamento annuale si applicano rigorose regole di conteggio dei linfociti, la percentuale di pazienti che si ristabiliscono alla fine dell’anno 1 è stata dell’89,1% e dell’88,3% alla fine dell’anno 2. Considerato l’effetto clinico del dosaggio osservato in CLARITY durante gli anni 1 e 2, e oltre gli anni 1 e 2 con CT 3,5 mg/kg nello studio CLARITY EXT, questi dati dimostrano che l’effetto clinico osservato è stato ottenuto senza immunosoppressione continua, e mediante effetti selettivi sulle popolazioni di linfociti B e T.
“Facendo seguito al recente parere positivo del CHMP, questi dati di sicurezza integrati provenienti da un periodo di follow-up fino a 8 anni in alcuni pazienti, supportano ulteriormente l’uso di Cladribina Compresse come opzione di trattamento per i pazienti con SM”, ha affermato Luciano Rossetti, Global Head R&D per l’area di business Biofarma di Merck.
Il 23 giugno il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha espresso parere positivo per l’approvazione di Cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di Sclerosi Multipla (Relapsing Multiple Sclerosis – RMS). Il parere positivo del CHMP è stato inoltrato alla Commissione Europea (CE), perché quest’ultima possa prendere la decisione finale sulla domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio che avverrà nel corso dell’anno.
L’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con Cladribina Compresse è stato la linfopenia. L’incidenza di infezioni è stata del 48,3% con Cladribina Compresse e 42,5% con placebo; di queste, rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.