Terapia genetica: è possibile riparare il cuore post-infarto, la prima dimostrazione è italiana

La nuova frontiera della rigenerazione del cuore post-infarto è italiana: a Trieste uno studio sulla rigenerazione del cuore con delle le molecole di RNA

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L’infarto del miocardio, causato dall’occlusione improvvisa di una delle arterie coronarie, è la principale causa di scompenso cardiaco, ed interessa più di 23 milioni di persone al mondo secondo l’Organizzazione mondiale della Sanità. Un innovativo approccio genetico e made in Italy si affaccia sul panorama medico e si prefigge di riparare il cuore danneggiato da un’infarto.

Lo studio, pubblicato su “Nature”, è stato condotto dai ricercatori dell’Istituto di Scienze della vita – Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa e dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB) di Trieste.

Ebbene hanno scoperto che dopo un infarto, la somministrazione di un piccolo farmaco genetico – veicolato tramite virus modificato – stimola la rigenerazione del cuore, attivando la proliferazione delle cellule cardiache. La condizione che mirano a risolvere è legata all’incapacità del cuore nel riparare i danni che subisce: dopo un infarto, l’unica possibilità di riparazione è la formazione di una cicatrice, che però a lungo andare compromette la funzione cardiaca.

Il team di ricerca guidato da Mauro Giacca dell’ICGEB di Trieste e Fabio Recchia dell’Istituo di Scienze della Vita della Sant’Anna di Pisa ha dimostrato come la somministrazione di un piccolo RNA, chiamato microRNA-199, sia in grado di stimolare la rigenerazione del cuore nel maiale, portando al ricupero quasi completo della funzionalità cardiaca a un mese dopo l’infarto. Il lavoro è stato condotto in collaborazione con la Fondazione Toscana “Gabriele Monasterio” a Pisa, dove la valutazione funzionale dell’effetto del microRna sui maiali è stata eseguita sotto la supervisione di Giovanni Aquaro, e la School of Cardiovascular Medicine & Sciences del King’s College London, dove Giacca sta spostando il suo team di ricerca per proseguire le proprie ricerche sullo sviluppo di nuovi farmaci biologici per le malattie cardiache.

I risultati di questo studio, spiegano i ricercatori, rappresentano la prima dimostrazione che è possibile riparare il cuore di un animale di grossa taglia sfruttando gli stessi meccanismi con cui rigenera spontaneamente il cuore dei pesci e delle salamandre. Il cuore del maiale è infatti molto simile a quello umano dal punto di vista delle proprietà anatomiche e fisiologiche, facilitando quindi il trasferimento di questi risultati ai pazienti.

Ci vorrà un po’ di tempo prima poter iniziare la sperimentazione clinica utilizzando questa nuova terapia“, spiegano Giacca e Recchia. “Il trattamento finora è stato condotto utilizzando un virus modificato per veicolare le molecole di RNA all’interno delle cellule del cuore, ma questo non consente di controllare in maniera precisa il dosaggio, causando effetti indesiderati a lungo andare. Dobbiamo imparare a somministrare l’RNA come fosse un farmaco sintetico; sappiamo già che è possibile, perché abbiamo già visto che funziona nei topi“. “E’ un momento molto eccitante per tutto il campo“, aggiungono i due ricercatori. “Dopo tanti tentativi infruttuosi negli ultimi 15 anni provando a utilizzare le cellule staminali, per la prima volta abbiamo compreso come sia possibile riparare il cuore in un animale di grossa taglia stimolando direttamente le proprietà delle cellule cardiache sopravvissute al danno“, concludono.