La Regione Lazio può diventare un laboratorio nazionale per la definizione di modelli innovativi nella gestione delle malattie rare e dei tumori rari. È questo uno dei temi centrali del convegno promosso dalla rivista di politica sanitaria Rare&Rarity, con il contributo non condizionante di Merck, dedicato al tema “Malattie Rare e Tumori Rari: innovazioni terapeutiche e linee di indirizzo per la Regione Lazio“, ospitato oggi presso la sede regionale. L’iniziativa ha riunito, insieme alle associazioni dei pazienti, rappresentanti delle istituzioni, clinici, gestori dei servizi sanitari ed esperti di governance sanitaria, con l’obiettivo di affrontare una delle sfide più complesse per il sistema sanitario: costruire percorsi di cura più efficaci, omogenei e tempestivi per pazienti che ancora oggi si confrontano con ritardi diagnostici, frammentazione assistenziale e difficoltà di accesso alle terapie innovative.
Nasce l’Intergruppo consiliare su malattie rare e tumori rari
La notizia più rilevante emersa nel corso dei lavori riguarda la costituzione di un Intergruppo consiliare espressamente dedicato alle malattie rare e ai tumori rari. L’annuncio è arrivato dalla promotrice, la consigliera Roberta Della Casa, con l’intento di dare vita a un organismo capace di orientare scelte politiche incisive.
L’obiettivo è favorire l’adozione di modelli gestionali sempre più adeguati alla complessità clinica, organizzativa e assistenziale che caratterizza questo settore. La nascita dell’Intergruppo conferma l’impegno della Regione Lazio in ambito sanitario e apre un percorso istituzionale dedicato a patologie che richiedono risposte integrate, rapide e altamente specializzate.
Aurigemma: percorsi diagnostici e terapeutici per una presa in carico più rapida
Il tema della presa in carico e della velocità nella diagnosi è stato al centro dell’intervento del presidente del Consiglio regionale del Lazio, Antonello Aurigemma, che ha richiamato il legame tra tutela della persona e funzionamento del Servizio sanitario nazionale.
“Le malattie rare – ha spiegato il presidente del Consiglio regionale del Lazio, Antonello Aurigemma – sono patologie che affrontano due tematiche importanti: quella della dignità della persona e quella del funzionamento del Servizio sanitario nazionale. Sono situazioni che devono intrecciare due aspetti importanti: quello clinico e quello oncologico. Per questo è fondamentale stabilire dei percorsi diagnostici e terapeutici che possano prendere in carico il paziente per dare interventi programmati, prestazioni programmate, ma soprattutto una velocità nella diagnosi che è fondamentale per cercare di curare al meglio, per dare aspettative alle persone che, purtroppo, soffrono o sono coinvolte in questa situazione”.
Le parole di Aurigemma evidenziano uno dei nodi centrali nella gestione delle malattie rare e dei tumori rari: la necessità di strutturare percorsi diagnostici e terapeutici capaci di ridurre i tempi di attesa e garantire interventi programmati, continuità e coordinamento tra competenze cliniche diverse.
Innovazione terapeutica e governance sanitaria
Al centro del confronto anche il ruolo dell’innovazione terapeutica. Le nuove opportunità offerte dalla ricerca stanno cambiando radicalmente le prospettive di trattamento in molte patologie rare e nei tumori rari, ma la loro efficacia dipende sempre più dalla capacità del sistema sanitario di accompagnarle con reti cliniche efficienti, Pdta strutturati e modelli organizzativi adeguati.
“Le innovazioni terapeutiche – ha dichiarato il coordinatore attività strategiche sulla spesa farmaceutica della Regione Lazio, Fabio De Lillo- stanno aprendo prospettive straordinarie nella cura delle malattie rare e dei tumori rari, ma il loro valore reale si misura nella capacità del sistema sanitario di renderle concretamente accessibili ai pazienti. La governance sanitaria deve accompagnare il cambiamento, non rallentarlo: servono modelli organizzativi efficienti, integrazione tra competenze cliniche e reti assistenziali capaci di superare frammentazioni e disuguaglianze territoriali”.
Il punto, emerso con forza durante il convegno, è che l’innovazione può produrre un impatto determinante solo se inserita in un ecosistema capace di renderla realmente accessibile ai pazienti, superando disomogeneità territoriali e ostacoli organizzativi.
Reti oncologiche e reti per le malattie rare: serve maggiore integrazione
Un altro asse centrale del dibattito riguarda la necessità di rafforzare l’integrazione tra reti oncologiche e reti dedicate alle malattie rare. L’obiettivo è sviluppare modelli organizzativi in grado di garantire una presa in carico multidisciplinare, continuità assistenziale e accesso equo e semplificato alle cure più innovative.
In questo contesto, il Lazio punta a valorizzare la presenza di centri di alta specializzazione, policlinici universitari e competenze cliniche avanzate. Questi elementi possono favorire la sperimentazione di nuovi modelli di governance sanitaria e di patient journey, potenzialmente replicabili anche in altri contesti regionali.
Poscia: creare un ecosistema capace di tradurre l’innovazione in presa in carico
La complessità delle malattie rare richiede percorsi altamente specializzati e costruiti intorno ai bisogni della persona. È quanto ha sottolineato Roberto Poscia, direttore Unità di Ricerca Clinica & Clinical Competence – direttore Centro Interdipartimentale Malattie Rare Aou Policlinico Umberto I, Roma.
“Le malattie rare – ha sottolineato il direttore Unità di Ricerca Clinica & Clinical Competence – direttore Centro Interdipartimentale Malattie Rare Aou Policlinico Umberto I, Roma, Roberto Poscia- richiedono percorsi altamente specializzati, multidisciplinari e costruiti intorno ai bisogni della persona. Oggi disponiamo di competenze cliniche e opportunità terapeutiche sempre più avanzate. La vera sfida è creare un ecosistema capace di tradurre rapidamente l’innovazione scientifica in presa in carico efficace, continuità assistenziale e tempi di accesso adeguati per tutti i pazienti”.
La riflessione richiama la necessità di un’organizzazione sanitaria capace di collegare innovazione scientifica, competenze specialistiche e bisogni concreti dei pazienti, evitando che le opportunità terapeutiche restino frenate da passaggi burocratici o da frammentazioni del sistema.
Tumori rari, ricerca e centri di eccellenza: il Lazio come modello nazionale
Nel campo dei tumori rari, l’innovazione sta modificando profondamente le prospettive cliniche, ma il suo impatto dipende dalla solidità delle reti organizzative. Il Lazio, grazie alla presenza di competenze, ricerca e centri di eccellenza, ambisce a diventare un possibile modello nazionale.
“Nel campo dei tumori rari – ha evidenziato il preside della Facoltà Dipartimentale di Medicina e Chirurgia dell’Università Campus Bio-Medico di Roma e responsabile Uos Dh Oncologico Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico di Roma, Bruno Vincenzi – l’innovazione terapeutica sta modificando profondamente le prospettive cliniche, ma nessuna innovazione può esprimere pienamente il proprio potenziale senza una rete organizzativa solida e condivisa. Il Lazio ha tutte le caratteristiche per diventare un modello nazionale: competenze, ricerca, centri di eccellenza e la possibilità di sviluppare percorsi replicabili anche in altre Regioni”.
Le parole di Bruno Vincenzi confermano il ruolo strategico del territorio regionale nella costruzione di percorsi condivisi, in grado di coniugare ricerca clinica, innovazione e organizzazione sanitaria.
Accesso alle terapie innovative e superamento delle disuguaglianze territoriali
La disponibilità di nuove terapie rappresenta un passaggio decisivo, ma non sufficiente. Nel campo delle malattie rare e dei tumori rari, l’accesso effettivo alle cure resta una questione centrale. Ritardi, ostacoli burocratici e differenze territoriali possono limitare il diritto alla cura e ridurre l’impatto concreto dell’innovazione.
“Per i pazienti con malattia rara – hanno concluso le fondatrici e presidenti Desmoid Foundation Lazio, Enrica Rossi e Giulia Personeni- il problema non è soltanto avere una terapia innovativa disponibile, ma riuscire ad accedervi senza ostacoli burocratici, ritardi o disomogeneità territoriali. È fondamentale che istituzioni, clinici e associazioni lavorino insieme per costruire percorsi più semplici, umani e realmente centrati sulla persona. L’innovazione deve rappresentare un’opportunità concreta per tutti, non un diritto condizionato dalla complessità del sistema”.
Il contributo delle associazioni evidenzia il valore della collaborazione tra istituzioni, clinici e rappresentanze dei pazienti nella costruzione di percorsi più semplici, umani e realmente centrati sulla persona.
Dalle linee di indirizzo alla sostenibilità del sistema sanitario
Dal convegno prendono avvio le premesse per un percorso di approfondimento che parte dalla complessità clinica e organizzativa delle malattie rare e dei tumori rari per arrivare alle implicazioni di policy, governance sanitaria e sostenibilità del sistema.
Il confronto promosso da Rare&Rarity presso la sede regionale mette al centro la necessità di trasformare l’innovazione in accesso concreto, rendendo più efficienti le reti assistenziali e più omogenei i percorsi di cura. La nascita dell’Intergruppo consiliare dedicato rappresenta un passaggio istituzionale rilevante per accompagnare questo processo e per definire linee di indirizzo capaci di incidere sulla presa in carico dei pazienti.
In questa prospettiva, la Regione Lazio si candida a svolgere un ruolo di primo piano nella sperimentazione di modelli organizzativi innovativi, fondati su integrazione, multidisciplinarietà, continuità assistenziale e accesso equo alle terapie innovative. Un percorso che, partendo dalle esigenze delle persone con malattie rare e tumori rari, può contribuire alla costruzione di un sistema sanitario più rapido, coordinato e sostenibile.
