In Italia si stimano ogni anno circa 5mila nuove diagnosi di sarcoma, tumori rari e altamente eterogenei che comprendono almeno un centinaio di varianti istologiche. A fronte di questa complessità clinica, le opzioni terapeutiche disponibili restano limitate: oggi sono circa venti i farmaci utilizzabili, una disparità che gli specialisti definiscono penalizzante per i pazienti e che riapre il dibattito sull’accesso alle cure nei tumori rari. A sollecitare un cambio di passo sono clinici ed esperti riuniti nell’Italian Sarcoma Group, che chiedono un adeguamento delle regole italiane alle nuove prospettive europee introdotte dalla cosiddetta “New Pharma Legislation”. La riforma, tra le più rilevanti degli ultimi vent’anni in ambito farmaceutico europeo, apre infatti alla possibilità che anche enti accademici possano presentare all’EMA European Medicines Agency richieste di autorizzazione per nuove terapie, basate sui risultati di studi clinici non sponsorizzati dall’industria farmaceutica.
La normativa dovrà essere recepita e attuata dai singoli Stati membri entro i prossimi due anni, offrendo così una finestra temporale per ridefinire gli strumenti regolatori nazionali. In questa direzione, l’Italian Sarcoma Group sollecita un confronto strutturato con l’Agenzia Italiana del Farmaco, con l’obiettivo di armonizzare il quadro italiano con quello europeo e potenziare i percorsi di accesso alle terapie per i pazienti con tumori rari. Tra le proposte figura anche il rafforzamento dei modelli già esistenti in Italia per favorire la disponibilità di farmaci in ambito oncologico raro, tema al centro del convegno “Italian Sarcoma Group incontra AIFA”, in corso oggi a Milano presso la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori.
“I sarcomi possono colpire persone di ogni età, dal neonato all’anziano – afferma Silvia Stacchiotti, Presidente dell’Italian Sarcoma Group e oncologa dell’Oncologia Medica 2 Tumori mesenchimali dell’adulto e Tumori rari all’INT di Milano – Circa la metà dei pazienti guarisce. La carenza di trattamenti è determinata soprattutto dalla mancanza di un percorso regolatorio specifico, che renda questi farmaci disponibili. Da una parte, a causa della rarità della malattia è difficile condurre studi con le caratteristiche richieste per le neoplasie frequenti, dall’altro vi è lo scarso interesse delle aziende farmaceutiche in queste aree terapeutiche. Da qui le pochissime molecole a oggi disponibili. Infatti, per ottenere l’approvazione europea dei farmaci da parte di EMA, sono necessari studi sponsorizzati da aziende farmaceutiche, quindi profit. Questo sistema regolatorio è particolarmente penalizzante per i pazienti con malattie rare, come i sarcomi”.
Un esempio emblematico è costituito dallo studio SARC041, presentato al recente congresso della Società americana di Oncologia Clinica (ASCO), che ha coinvolto pazienti arruolati in 9 centri accademici negli Stati Uniti e promosso dalla Sarcoma Alliance for Research through Collaboration (SARC). È stato valutato un inibitore delle cicline in pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato o metastatico. Si tratta di uno dei cinque studi presentati in sessione plenaria al congresso ASCO 2026, a evidenziarne l’importanza nella cura di una patologia priva di terapie efficaci.
“Questo studio è stato condotto dall’accademia e ha già portato all’inclusione della nuova molecola nelle linee guida americane, dove il sistema di rimborso ne consente l’immediato utilizzo clinico – spiega la dr.ssa Stacchiotti – Non così in Europa dove, in assenza di interesse da parte delle aziende, il farmaco non potrà essere disponibile. La ‘New Pharma Legislation’ cambia radicalmente le prospettive perché permette, all’articolo 048, anche all’accademia di chiedere a EMA l’approvazione di un farmaco in base ai risultati di studi no profit. Siamo certi di poter proseguire la proficua collaborazione fra Italian Sarcoma Group e AIFA avviata in questi anni, istituendo un tavolo di lavoro perché la nuova norma europea sia recepita in Italia dando spazio alla ricerca indipendente”.
Al convegno all’INT interviene, tra gli altri, Paolo Foggi, Dirigente Area Pre-Autorizzazione e Ricerca di AIFA. “Mettiamo a disposizione di AIFA l’esperienza dell’Italian Sarcoma Group, che include il punto di vista di clinici e pazienti, anche per definire un nuovo modello italiano di raccolta dei dati clinici per favorire l’accesso ai farmaci – conclude la dr.ssa Stacchiotti – Nel nostro Paese, la legge 648/1996 consente la prescrizione e l’erogazione a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale di farmaci non ancora autorizzati per specifiche patologie. Questo è possibile esclusivamente in assenza di alternative terapeutiche valide. È però necessario che siano stati completati con esito favorevole studi di fase II o III. Va considerato che, nel caso dei sarcomi, non sono sempre disponibili sperimentazioni di questo livello, proprio per la rarità della patologia. Talvolta si tratta di tumori con meno di 10 casi all’anno in Italia. Chiediamo nuove regole di rimborsabilità dei farmaci che si adattino alle caratteristiche dei tumori rari, basandosi sempre sulla migliore evidenza scientifica possibile. Una possibile soluzione è costituita dall’utilizzo di studi osservazionali, che seguono un iter regolatorio e autorizzativo più snello rispetto ai trial clinici registrativi, ma non per questo meno rigoroso”.