Una nuova prospettiva terapeutica per i bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla pediatrica. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha infatti raccomandato l’approvazione di ocrelizumab per infusione endovenosa come trattamento per i pazienti dai 10 anni in su affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla (Smr). La decisione definitiva della Commissione europea è attesa a breve. L’annuncio arriva dopo il via libera già ottenuto negli Stati Uniti, dove la Food and Drug Administration (Fda) ha approvato l’utilizzo dell’anticorpo monoclonale nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla recidivante nel maggio 2026. La novità riguarda una popolazione particolarmente fragile: nel mondo sono almeno 40mila bambini e adolescenti che convivono con la sclerosi multipla, e circa un terzo di questi si trova in Europa. Un dato che evidenzia la necessità di disporre di terapie efficaci e precoci per contrastare l’evoluzione della malattia fin dalle prime fasi.
Sclerosi multipla nei bambini: ricadute più frequenti e rischio di disabilità futura
La sclerosi multipla pediatrica rappresenta una forma della malattia che può avere caratteristiche particolarmente aggressive. Nei pazienti più giovani, infatti, le ricadute possono essere più frequenti e più gravi rispetto agli adulti, con conseguenze importanti sul percorso scolastico, sulla vita sociale e sullo sviluppo cognitivo. “I bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla subiscono ricadute più frequenti e gravi rispetto agli adulti, eppure le loro opzioni terapeutiche sono rimaste indietro – afferma Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche – Il parere positivo del Chmp ci avvicina a colmare un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con Sm una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di esperienza clinica negli adulti”. La diagnosi in età pediatrica comporta infatti sfide complesse, perché la malattia può interferire con una fase delicata della crescita. Come spiegato da Brenda Banwell, Chair of Pediatrics alla Johns Hopkins Medicine, Pediatrician-in-Chief e Co-Director del Johns Hopkins Children’s Center negli Stati Uniti, i giovani pazienti devono affrontare una condizione caratterizzata da episodi imprevedibili e dalla necessità di trattamenti tempestivi.
“Vivere con una diagnosi di Sm in età pediatrica – spiega Brenda Banwell, Chair of Pediatrics alla Johns Hopkins Medicine, Pediatrician-in-Chief e Co-Director del Johns Hopkins Children’s Center (Usa) – significa che i bambini e gli adolescenti devono affrontare una condizione complessa, con ricadute imprevedibili che richiedono ricoveri ospedalieri e terapie per la fase acuta, giorni di assenza da scuola e dalle attività sociali che li pongono di fronte al rischio di una potenziale disabilità futura. Estendere ocrelizumab, un trattamento di comprovata efficacia per gli adulti, ai pazienti più giovani rappresenta un importante passo avanti per bloccare tempestivamente l’attività della malattia, con l’obiettivo di preservare la loro salute fisica e cognitiva”.
Ocrelizumab contro la sclerosi multipla pediatrica: i risultati dello studio Operetta 2
La raccomandazione positiva del Chmp dell’Ema si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 Operetta 2, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di ocrelizumab nei bambini e negli adolescenti con sclerosi multipla recidivante. Nello studio, il farmaco ha dimostrato di essere non inferiore a fingolimod, considerato l’attuale trattamento standard per la sclerosi multipla pediatrica, nel controllo delle ricadute. In particolare, ocrelizumab ha evidenziato una riduzione del rischio di ricadute del 48% rispetto a fingolimod. I risultati hanno inoltre mostrato un impatto significativo sulla riduzione dell’attività infiammatoria a livello cerebrale. Il trattamento ha infatti determinato una diminuzione del 48% delle nuove lesioni T2 o delle lesioni T2 in espansione e una riduzione dell’87% delle lesioni attive in T1 captanti il gadolinio. Questi dati indicano un effetto rilevante nel controllo dei processi infiammatori alla base della sclerosi multipla, un aspetto particolarmente importante nei pazienti pediatrici, nei quali l’attività della malattia può risultare più intensa rispetto alla popolazione adulta.
Sicurezza del trattamento: profilo coerente con l’esperienza negli adulti
Lo studio Operetta 2 ha fornito anche dati sul profilo di sicurezza di ocrelizumab nei bambini e negli adolescenti. Secondo quanto riportato, il trattamento ha mostrato caratteristiche coerenti con quelle già osservate negli adulti trattati con lo stesso farmaco. Nel corso dello studio, nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali, un elemento considerato rilevante nella valutazione dell’utilizzo di una terapia ad alta efficacia in una fascia d’età particolarmente delicata. L’eventuale approvazione definitiva da parte della Commissione europea potrebbe quindi ampliare le possibilità terapeutiche disponibili per i giovani pazienti europei con sclerosi multipla recidivante, introducendo un trattamento già supportato da un lungo percorso di esperienza clinica nella popolazione adulta.
Una nuova fase nella gestione della sclerosi multipla pediatrica
L’estensione dell’utilizzo di ocrelizumab ai pazienti pediatrici rappresenta un passaggio importante nella gestione della sclerosi multipla nei bambini e negli adolescenti, una patologia rara ma con un impatto significativo sulla qualità della vita. L’obiettivo delle terapie ad alta efficacia è intervenire il prima possibile sull’attività della malattia, riducendo il numero delle ricadute e limitando i danni neurologici che possono accumularsi nel tempo. Con il parere positivo del Chmp, il percorso verso la disponibilità europea di questa terapia per i pazienti dai 10 anni in su entra nella fase finale, aprendo la strada a un possibile nuovo standard di cura per la sclerosi multipla pediatrica recidivante.