Ricerca: nanofarmaci per terapie contro Alzheimer e atrofia muscolare

Nanofarmaci con Rna per il trattamento di patologie come l'Alzheimer e l'atrofia muscolare spinale e bulbare

Nanofarmaci con Rna per il trattamento di patologie come l’Alzheimer e l’atrofia muscolare spinale e bulbare. E’ il cuore di un progetto di ricerca mirato alle malattie neurodegenerative come l’Alzheimer, che colpiscono oltre 7 milioni di persone in Europa. La nanomedicina, scommettono i ricercatori europei, può fare la differenza rendendo disponibili nuove opzioni terapeutiche che permettano ai farmaci di raggiungere il sito d’azione nel cervello. Per questo il progetto di ricerca multinazionale B-Smart ha l’obiettivo di mettere a punto una terapia, basata sul Rna, con l’obiettivo di colpire direttamente la causa della malattia invece dei suoi sintomi. Il progetto è finanziato per i prossimi 5 anni dalla Commissione Europea nel programma quadro Horizon 2020, con un budget totale di 6 milioni di euro. “Trasferire Rna terapeutico al cervello attraversando la barriera del fluido ematoencefalica è un originale approccio di ricerca“, afferma Raymond Schiffelers del Centro Medico dell’Università di Utrecht, coordinatore di B-Smart. “Identificare una nuova finestra per il trasporto di Rna al cervello permetterà di sviluppare terapie che mirano all’eziologia non solo per l’Alzheimer, ma anche per altre patologie“. Il consorzio lavorerà per mettere a punto nanocarrier specifici per proteggere l’Rna dalla degradazione enzimatica e per trasportarlo al cervello umano. Attraversare la barriera ematoencefalica richiede dei ligandi specifici per il trasporto, che saranno costituiti da ‘nanocorpi’, ossia anticorpi costituiti dalle sole catene pesanti, quindi più piccoli e stabili degli anticorpi convenzionali. Il sistema modulare di trasporto verrà testato per la sicurezza e l’efficacia sia in vitro che in vivo. Per migliorare la produzione della nanomedicina, B-Smart ha scelto un metodo basato sull’utilizzo di un sistema a microfluidi, indipendente dall’operatore e facilmente scalabile. All’interno di questo ambizioso progetto, il gruppo di Sviluppo di Processo dell’Istituto Biochimico Italiano G. Lorenzini, con consolidata esperienza nel dosaggio in asepsi e nello studio dei processi di produzione di prodotti medicinali biologici iniettabili, è “fortemente motivato a fornire soluzioni innovative per lo scaling-up industriale del processo produttivo, in modo da soddisfare gli standard di qualità cGMP e le richieste delle autorità regolatorie“, si legge in una nota dell’Istituto. B-Smart riunisce una squadra internazionale di esperti di 9 istituzioni con consolidata esperienza nei rispettivi campi di specializzazione. I partner B-Smart sono coinvolti in numerosi programmi di ricerca d’eccellenza, nazionali ed internazionali, in stretta collaborazione con l’industria in tutti gli stadi del progetto. B-Smart ha iniziato ufficialmente l’attività con il primo incontro che si è tenuto a Utrecht ai primi di febbraio.