Ricerca: topo “umanizzato” per sconfiggere tumori, diabete e tbc

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Topi umanizzati per accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci e vaccini. Un team di scienziati dell’University of Southern California (Usc) ha messo a punto un nuovo modello animale, primo nel suo genere: si tratta di un roditore dotato, infatti, di un sistema immunitario incredibilmente simile a quello di un essere umano. La scoperta, descritta su ‘Pnas’, apre la strada a un piu’ rapido sviluppo della prossima generazione di farmaci e terapie mirati al trattamento di malattie umane come il cancro, il diabete e la tubercolosi. I ricercatori da tempo usano topi e ratti negli studi su nuovi farmaci e vaccini, perche’ le loro caratteristiche genetiche e biologiche sono ‘parallele’ alla fisiologia umana. Ma i topi non sono uomini, e molti medicinali sperimentali che in laboratorio funzionano straordinariamente bene nei roditori, poi falliscono miseramente quando vengono testati sulle persone. Uno di questi farmaci ad esempio, (?-GalCer), cancella i tumori nei topi, attivando il loro sistema immunitario, ma per ragioni non del tutto chiare non fa scattare la stessa risposta nei malati di cancro. Gli scienziati ipotizzano che il problema sia dovuto a sottili differenze tra le molecole CD1d nei topi e negli esseri umani. Queste molecole si trovano in determinate cellule che innescano la risposta immunitaria innata dell’organismo. Nella loro ricerca, dunque, gli studiosi americani spiegano in che modo sono riusciti a creare topi geneticamente modificati per esprimere molecole CD1d che assomigliano piu’ a quelle degli esseri umani, e in proporzioni simili. Ancora piu’ importante, le molecole umanizzate effettivamente innescano le cellule T natural killer, un tipo di globuli bianchi che attacca tumori e infezioni negli animali esposti ad ?-GalCer. “E ‘il miglior modello che abbiamo in campo”, sintetizza Weiming Yuan, ricercatore principale dello studio. “Abbiamo sostanzialmente stabilito una piattaforma per accelerare l’identificazione di immunoterapie che possono uccidere il cancro e anche aiutarci a realizzare vaccini piu’ forti”. Una volta attivate, le cellule T natural killer reagiscono nel lasso di qualche ora, mentre altre cellule T possono richiedere giorni. Il topo umanizzato permettera’ agli scienziati di testare piu’ accuratamente gli effetti dei farmaci mirati alle super-cellule T, prima di passare a studi clinici sull’uomo.