Utilizzando l’innovativa tecnica di editing genetico CRISPR un team di ricercatori del MIT ha curato con successo i topi affetti da una rara malattia del fegato causata da una singola mutazione genetica. I risultati dello studio, pubblicato sulla rivista Nature Biotechnology, offrono la prima prova delle sorprendenti applicazioni della CRISPR, capace di invertire i sintomi di una patologia negli animali vivi “tagliando” il DNA mutato e sostituendolo con una sequenza corretta. Un traguardo che nasconde un enorme potenziale per il trattamento di molte patologie genetiche. “L’aspetto eccitante di questo approccio e’ che possiamo effettivamente correggere un gene difettoso in un animale vivente” ha spiegato Daniel Anderson, tra gli autori della ricerca. Il sistema CRISPR, recentemente sviluppato, si basa sul meccanismo cellulare usato dai batteri per difendersi dalle infezioni virali. La tecnica di editing “arruola” un enzima “taglia-DNA” chiamato Cas9 legato ad un breve filamento “guida” di RNA programmato per agire su una specifica sequenza genomica. In pratica l’RNA comunica all’enzima dove effettuare il taglio. Contemporaneamente il sistema fornisce anche un “calco” corretto di DNA: quando le cellule riparano i danni effettuati dal Cas9, copiano il DNA sano e lo introducono nel genoma. Gli scienziati prevedono che questo tipo di modificazione del genoma potra’ un giorno aiutare a curare malattie come emofilia, corea di Huntington e altre patologie causate da singole mutazioni. La ricerca ha curato con il metodo i topi affetti da tirosenimia di tipo 1, malattia che colpisce una persone ogni centomila e che impedisce di abbattere la tirosina che si accumula fino a causare l’insufficienza epatica.
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