Medicina: in Italia due sperimentazioni sull’atrofia muscolare

Ruolo da protagonista per l’Italia e il Policlinico Gemelli nella lotta all’atrofia muscolare spinale. Nell’ambito dell’annuale Campagna di Raccolta Fondi dell’associazione Famiglie SMA, e’ arrivata infatti la notizia dell’arrivo in Italia, entro fine anno, di due tra le piu’ promettenti sperimentazioni per la cura di questa patologia. Entrambe, si legge in una nota del Gemelli, utilizzano farmaci che agiscono a livello genetico modificando la mutazione alla base della malattia, aumentando la produzione di una proteina i cui bassi livelli sono responsabili del danno a carico dei motoneuroni e dei conseguenti segni clinici. Eugenio Mercuri, neuropsichiatra del Policlinico Gemelli di Roma commenta cosi’ la notizia: “si sta compiendo il grande salto, quello di poter valutare l’efficacia di alcuni composti promettenti nei bambini e adulti affetti da SMA, seguendo dei rigorosi protocolli di ricerca”. “Questa possibilita’ – continua Mercuri -, che fino a pochi anni fa sembrava solo un sogno lontano, e’ stata anche resa possibile dal continuo lavoro di collaborazione tra i Centri italiani e stranieri, che ha permesso all’Italia di entrare in questi studi fin dalle prime fasi”. Felice anche Daniela Lauro, presidente dell’associazione Famiglie SMA: “Siamo felici di poter dare delle risposte concrete alle nostre famiglie in termini di accoglienza, assistenza e oggi finalmente anche di speranza concreta di possibili cure: essere stati scelti per cominciare la sperimentazione con uno dei 2 farmaci puo’ considerarsi un grande successo della ricerca italiana e della grande capacita’ dei ricercatori che si occupano di SMA”. Per quanto riguarda gli studi, c’e’ da segnalare come la prima delle due molecole (ISIS) ha gia’ superato le prime fasi di non tossicita’ negli Stati Uniti ed e’ pronta per essere ulteriormente studiata in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l’efficacia nei bambini affetti dalla forma piu’ grave della malattia (tipo I). Il secondo studio in partenza utilizza una molecola diversa (Roche) e sara’ il primo studio al mondo che la utilizza in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. L’Italia sara’ coinvolta fin dalla prima fase dedicata ad esplorare la non tossicita’ del prodotto in una fascia di eta’ molto ampia. Lo studio verra’ condotto al Policlinico Gemelli, Universita’ Cattolica Sacro Cuore di Roma.