Mieloma: da 3 farmaci “benefici senza precedenti”

Da un cocktail di 3 farmaci “benefici senza precedenti” contro il mieloma multiplo, fra i tumori del sangue la ‘bestia nera’, il secondo più diffuso dopo il linfoma. Aggiungendo un terzo ingrediente (carfilzomib) a un mix di 2 composti già correntemente utilizzati in coppia (lenalidomide e desametasone), la malattia viene ‘congelata’: resta ferma, senza progredire, per oltre 26 mesi in media. Più di 2 anni, “un record”. La buona notizia arriva dal 56esimo meeting della Società americana di ematologia (Ash), al via oggi a San Francisco. I dati, raccolti durante lo studio di fase III ‘Aspire’, vengono annunciati dalla società scientifica Usa in una conferenza stampa ufficiale e pubblicati oggi sul New England Journal of Medicine. “E’ una bella storia da raccontare”, dice Keith Stewart della Mayo Clinic, ricercatore capo della sperimentazione che ha arruolato in 20 Paesi del mondo 792 pazienti con mieloma multiplo recidivato. Dai risultati dell’analisi ad interim che appare sul ‘Nejm’, carfilzomib addizionato agli altri 2 farmaci prolunga di oltre il 50% il periodo di remissione: 8,7 mesi in più in media (26,3 mesi contro 17,6). Tempo guadagnato, ma anche vissuto bene: “I pazienti che hanno assunto 3 farmaci hanno riferito una migliore qualità della vita nonostante un trattamento ad alta intensità”, sottolinea lo scienziato dell’ateneo dell’Arizona che vanta la più ampia esperienza nell’impiego clinico di carfilzomib, con il primo malato che ha riposto al farmaco già nel 2006. “Niente di simile era mai stato registrato in questa popolazione di pazienti”, assicura Steward commentando i dati. Se infatti la lotta alle malattie oncoematologiche ha segnato negli ultimi decenni successi tali da portare a guarigione pazienti un tempo destinati a morire in pochi anni o addirittura in pochi mesi, il mieloma resta il nemico più difficile, subdolo e sfuggente. La bestia nera, appunto, in un gruppo di neoplasie che in Italia colpiscono 40 mila persone l’anno. Di tutti i tumori diagnosticati annualmente nella Penisola, uno su 10 è un cancro del sangue. Il mieloma multiplo, in particolare, colpisce oggi circa 14 mila italiani con 5.300 nuovi casi ogni anno. Nei mirino del mieloma multiplo ci sono le plasmacellule, globuli bianchi chiave del sistema immunitario. Le cellule impazzite proliferano senza controllo e si accumulano in tutto l’organismo, con un effetto distruttivo soprattutto sulle ossa. Carfilzomib è un inbitore del proteasoma, che agisce bersagliando in modo specifico le proteine ‘benzina’ del mieloma. Il farmaco è nato nei laboratori di Onyx Pharmaceuticals, sussidiaria dell’americana Amgen, che ha sostenuto lo studio Aspire. Nel 2012 l’ente regolatorio Usa Fda l’ha approvato nei pazienti con malattia all’ultimo stadio, ma i nuovi dati riguardano fasi meno avanzate di patologia e rappresentano per gli autori una speranza inedita e concreta: “Ci auguriamo che questi risultati possano portare all’approvazione della ‘tri-terapia’ per i malati con mieloma multiplo recidivato di tutto il mondo”, auspica Stewart. L’analisi illustrata al summit dell’Ash, infatti, indica anche che l’aggiunta di carfilzomib al trattamento standard con desametasone (un farmaco steroideo) e lenalidomide (il ‘riscatto’ della talidomide, di cui è un potente derivato) aumenta la quota di pazienti che rispondono alla terapia (87,4% contro 66,9%) e triplica la quota di malati nei quali il mieloma non dà più segni rilevabili (31,8% contro 9,3%). Infine, benché si tratti di dati ancora preliminari, il trend che appare è quello di un aumento della sopravvivenza complessiva. “Avevamo dubbi sulla sicurezza – evidenzia il ricercatore alla guida del trial – Invece la maggioranza degli effetti indesiderati, inclusi i casi più seri di tossicità, è stata uguale nel gruppo che prendeva 3 o 2 farmaci. Inoltre tutti i pazienti che assumevano il cocktail completo, ad ogni rilevazione durante lo studio, hanno riferito di sentirsi meglio. Su tutti i fronti – conclude Steward – i risultati ottenuti hanno superato le aspettative”.