Un gruppo di ricercatori dell`Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (TIGET) di Milano ha scoperto che un particolare gruppo di cellule del sangue (definite “cellule T staminali di memoria”) modificate con la terapia genica sono in grado di mantenere nel tempo la loro capacità di riprodursi e di assolvere al loro compito di difendere l’organismo da attacchi esterni. Questa ‘memoria’ è di particolare importanza per quelle applicazioni terapeutiche, come l’immunoterapia dei tumori, che ha bisogno di ‘armare’ cellule del sistema immunitario e renderle pronte a colpire laddove necessario. Questo particolare gruppo di linfociti potrebbe quindi restare in ‘allerta’ nel tempo ed entrare in azione anche in caso, ad esempio, di recidive. Lo studio è pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale Science Translational Medicine.
L’importante scoperta è stata possibile grazie ad uno studio effettuato su un gruppo di bambini affetti da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID è una grave immunodeficienza ereditaria che rende i bambini che ne sono affetti suscettibili a qualsiasi infezione e costantemente in pericolo di vita) e trattati con una tecnica pionieristica di terapia genica negli anni ’90 (lavoro pubblicato su Science nel 1995). Il trattamento prevedeva infatti l’uso di linfociti T modificati geneticamente e reinfusi nel sangue dei pazienti. Questo studio fornisce quindi informazioni cruciali che permetteranno lo sviluppo di nuove e più efficaci terapie basate sulla modificazione genica delle cellule del sangue. Commenta Alessandro Aiuti, coordinatore area clinica dell`Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (TIGET): “I risultati di questo studio sono di estrema importanza non soltanto per la cura di pazienti affetti da immunodeficienze congenite e da HIV ma anche per lo sviluppo di nuove terapie contro il cancro basate sui linfociti ingegnerizzati”. Lo studio è stato condotto all`Istituto San Raffaele Telethon di Terapia Genica (TIGET) diretto da Luigi Naldini ed è stato possibile grazie a finanziamenti della fondazione Telethon (www.telethon.it), della comunità europea (progetto Cell-PID http://www.cell-pid.eu) e del Ministero della Salute L`Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) è nato nel 1995 come joint venture tra l’Istituto Scientifico San Raffaele e la Fondazione Telethon per la ricerca di base, preclinica e clinica sulle malattie genetiche e sulla terapia genica e cellulare e il trasferimento dei risultati alla applicazione clinica per il trattamento di diverse malattie genetiche. Dal 2012 l`Ospedale San Raffaele fa parte del Gruppo Ospedaliero San Donato.
Queste cellule, tenute monitorate nel tempo con un innovativo e tecnologico metodo di tracciatura molecolare che funziona come un ‘codice a barre’, hanno rivelato la straordinaria capacità di persistere negli anni nel sangue, e di fungere da riserva per le cellule che agiscono in prima linea contro agenti infettivi o cellule malate. Il gruppo dei ricercatori del TIGET ha potuto così tracciare per molti anni le dinamiche e il destino delle cellule infuse nei pazienti scoprendo così una nuova arma immunoterapica applicabile su altre malattie e tumori.
Spiega Luca Biasco, ricercatore dell`Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (TIGET) e primo autore del lavoro insieme a Serena Scala ricercatrice dello stesso Istituto: “Prima di questo lavoro si ignorava quanto queste cellule potessero persistere nell`uomo mantenendo il loro potenziale. Attraverso l`analisi nel tempo del loro “codice a barre” molecolare abbiamo scoperto che queste cellule vivono molto a lungo (più di dieci anni) e sono in grado di generare tutti i tipi di linfociti T responsabili della risposta nei confronti di agenti patogeni”.
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