Morbo di Chron: un farmaco “made in Italy” ne permetterà la cura

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Il farmaco dovrà superare l’ultima  fase di sperimentazione per entrare in commercio, fondamentale sarà il lavoro di ricerca dell’Università Tor Vergata

E’ stata ribattezzata Morgenson, ed è una semplice pillola efficace per la cura contro il  morbo di Chron. Il farmaco, ha già superato due fasi su tre delle sperimentazione, adesso, manca l’ultimo step ovvero quello relativo a dosi e durata del trattamento. Giovanni Monteleone, professore di gastroenterologia all’università Tor Vergata di Roma che fin dall’inizio ha condotto e guidato la ricerca però avverte, ancora ci vorranno minimo tre anni affinchè sia disponibile per i pazienti. La pillola è prodotta da una biotech americana, la Celgene. Il farmaco potrebbe essere fondamentale non solo per la cura del morbo di Chron ma anche per altre patologie legate alla gastroenterologia ovvero la colite ulcerose ed infezioni molto diffuse ancora nei paesi più poveri e che portano alla morte, come riportato su La Repubblica. La ricerca è stata avviata nel 2000, quindi già da ben 15 anni un team di ricercatori lavora a questa importante progetto, «ero a Londra quando ho cominciato a studiare i meccanismi molecolari che provocano la malattia» ha detto il professor Monteleone, come si legge su La Repubblica.

SINDROME INTESTINO IRRITABILE FARMACISia il morbo di  Crohn e la colite ulcerosa sono patologie che si scatenano a causa di un’infiammazione cronica nell’intestino e fra le molecole capaci di sedare l’infiammazione  c’è il tgf-beta1. E’ stato dimostrato come proprio una carenza di questa molecola provoca tutti quei sintomi legati alla patologia ovvero: diarrea, dolore addominale, perdita di peso. La carenza di funzionalità della molecola tgf-beta1 è dovuto alla presenza massiccia della molecola Smad7 «nei malati di Crohn – spiega Monteleone – il tgf-beta1 è presente, e anche in abbondanza. Si lega ai recettori delle cellule dell’epitelio e del sistema immunitario, ma non invia il suo segnale anti-infiammatorio nella cellula, che viene bloccato da Smad7». La pillola Morgensen sarà in grado di interrompere la produzione di Smad7. Il team di Monteleone è stato in grado infatti di sintetizzare una sequenza speculare a quella di smad7, per cui quando il gene “ordina” la produzione accellerata di smad7, che dunque ostacola la funzionalità di tgf-beta1, il farmaco si attiva producendo la sequenza detta antisenso ed inibendo la produzione della molecola “cattiva”. Il Tgf-beta1, con il suo rivale ormai reso inefficace, può svolgere il suo lavoro e ripristinare l’equilibrio nell’intestino, e ciò si traduce in una riduzione dei sintomi della patologia.

intestinoPer la sperimentazione sono stati reclutati 166 pazienti con la malattia di Crohn che non riuscivano migliorare la loro condizione con i farmaci anti-infiammatori convenzionali. Morgensen è stato somministrato per due settimane. Il 72% dei malati che ha ricevuto la massima dose del farmaco (ad alcuni erano state somministrate dosi inferiori o solo un placebo) è migliorato e il 65% ha avuto una remissione completa, mantenuta fino a  due settimane dopo la fine della cura. La fase numero tre dunque sarà essenziale, poichè dovrà andare a definire la quantità della dose nonchè la durata temporale del trattamento che dovrà essere somministrato ai pazienti affinchè possano beneficiarne il più a lungo possibile. Per l’ultima tappa della sperimentazione Celgene investirà circa 400-500 milioni e sarà dato via al massiccio reclutamento di pazienti in tutto il mondo disposti a sottoporsi alla cura sperimentale ma che già, ha dato degli effetti positivi già nella prima e seconda fase della sperimentazione.