Medicina: si aprono nuovi scenari per la cura delle malattie genetiche

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Un recente studio ha sviluppato nuove cure delle malattie genetiche attraverso le cellule staminali della pelle

Nuovi scenari per la cura delle malattie genetiche. Un recente studio dell’Istituto di ricerca e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche di Milano ha sviluppato nuove cure delle malattie, attraverso le cellule staminali dalla pelle. I ricercatori hanno corretto alcuni difetti dovuti all’osteoporosi, individuando il gene coinvolto e sostituendolo con il gene sano. Più precisamente hanno generato una coltura di osteoclasti sani a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), che hanno semplicemente la capacità di dare origine a qualsiasi tessuto, ricavate da cellule della pelle. Queste scoperte permettono di poter sviluppare nuove terapie per la cura di altre gravi malattie genetiche, che al momento sono curabili solo con il trapianto di midollo osseo. La ricercatrice dell’Irgb-Cnr, Anna Villa ha così spiegato che: “I responsabili della malattia sono stati individuati nella prima fase dello studio come mutazioni del gene Tcirg1 contenuto negli osteoclasti, cellule che disgregano la matrice ossea agendo in contrapposizione a quelle che invece la generano; grazie a questo complesso equilibrio la massa dello scheletro si rigenera, rinnovandosi ogni anno del 10 per cento circa. La porzione di DNA di queste cellule con mutazioni del gene Tcirg1 e’ stata poi sostituita con la corrispettiva regione sana, ottenendo cellule staminali prive del difetto genetico. Dalle iPSC sono state prima ‘coltivate’ cellule del sangue, poi spinte a differenziarsi in osteoclasti con ritrovata funzionalita'”.