Un team di ricercatori italiani ha messo a punto una tecnica partendo da cellule di maiale iniettate in topi affetti dalla patologia: i risultati sono stati strabilianti
Quello che viene considerato un innovativo approccio terapeutico sperimentale alla distrofia muscolare di Duchenne partendo da cellule di maiale e’ stato messo a punto da due gruppi di ricerca dell’Universita’ degli Studi di Perugia. Si aprono dunque nuovi orizzonti per una terapia alla patologia. La ricerca, eseguita su un modello sperimentale di topo distrofico, ha visto coinvolta in prima linea la giovane ricercatrice Sara Chiappalupi, titolare di un assegno di ricerca della Regione Umbria, ed entrambi i teeam di ricerca sono stati coordinati dai professori Guglielmo Sorci, Rosario Donato, Riccardo Calafiore e Giovanni Luca dei dipartimenti di Medicina sperimentale e di medicina.
Lo studio, pubblicato nella rivista Biomaterial, è stato finanziato anche da Afm-Telethon (Francia), e vede coinvolti l’Irccs Fondazione Santa Lucia e l’Universita’ La Sapienza di Roma, nonchè i dipartimenti di Medicina veterinaria e di Scienze farmaceutiche dell’Ateneo di Perugia. La distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) e’ una malattia genetica muscolare degenerativa dovuta all’assenza di una proteina, la distrofina appunto, come quanto hanno precisato gli stessi ricercatori. Senza la distrofina, le fibre muscolari tendono ad infiammarsi in modo cronico, causando nel tempo una progressiva degenerazione del tessuto muscolare. Ad oggi la terapia per questa patologia è a base di cortisonici ma ha un’efficacia limitata e la malattia ha un’evoluzione fatale. Nello studio sperimentale appena pubblicato dal gruppo perugino sono state sfruttate le proprieta’ immunomodulatorie, antiinfiammatorie e trofiche di una particolare cellula del testicolo, quella di Sertoli, che normalmente svolge funzioni nutritizie e protettive sulla spermatogenesi. Le cellule Sertoli sono state ottenute da una colonia di suini allevati in condizioni di assoluta assenza di agenti infettivi, sono state immobilizzate all’interno di microscopiche capsule di alginato di sodio altamente biocompatibile e gia’ approvato per uso umano. Le cellule microincapsulate sono state poi iniettate nel cavo peritoneale di topi affetti da distrofia muscolare. Il risultato e’ stato un recupero morfologico e funzionale dei muscoli dei topi sottoposti al test. “Le microcapsule contenenti cellule di Sertoli – rilevano i ricercatori perugini – agiscono come una micro-fabbrica biologica che dalla cavita’ peritoneale rilascia fattori i quali, per via sistemica, possono raggiungere ogni singolo muscolo, senza la necessita’ di iniezioni locali e senza richiedere immunosoppressione farmacologica. Due grandi vantaggi che rendono il protocollo terapeutico particolarmente interessante”. I ricercatori hanno inoltre dimostrato che l’effetto delle cellule di Sertoli sui muscoli distrofici, in parte dovuto alle loro intrinseche proprieta’ trofiche ed immunomodulatorie, e’ da ricondursi ad un fattore secreto dalle stesse cellule e in grado di indurre a livello muscolare l’espressione di una proteina, l’utrofina, molto simile alla distrofina e quindi capace di sostituirne le funzioni, contribuendo cosi’ al ripristino dell’omeostasi e della normale performance muscolari. L’Universita’ evidenzia che i risultati di questa ricerca “aprono a nuovi ed importanti scenari nella terapia della forma umana di distrofia muscolare di Duchenne, patologia grave e altrimenti incurabile”.
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