Sono promettenti i risultati ottenuti sui primi 4 pazienti trattati con una terapia genica per l’emofilia B. La tecnica, messa a punto dalla compagnia Usa Spark Therapeutics, è in grado di liberare – grazie a un virus vettore – una versione corretta del gene difettoso che codifica per il fattore IX della coagulazione. Lo riferisce la ‘Mit Technology Review‘, precisando che la Spark Therapeutics ha presentato gli ultimi risultati al recente congresso della European Hematology Association. In tutti e 4 i pazienti trattati l’attività del fattore IX ha raggiunto il 30% in media, abbastanza per prevenire emorragie in caso di piccole lesioni e senza che i soggetti abbiano necessità di ricorrere ai trattamenti sostitutivi. Naturalmente lo studio dovrà ora essere confermato e ampliato, come ha rilevato Katherine High, ematologa e presidente di Spark, secondo cui la ricerca andrà estesa ad almeno 40 soggetti. La sua azienda non è la sola comunque a percorrere questa strada: UniQure e Baxalta, riferisce la Mit Technology Review, stanno testando terapie geniche per l’emofilia B, e BioMarin un approccio simile per l’emofilia A. Se le ricerche future confermeranno i risultati ottenuti, la terapia potrebbe arrivare sul mercato al prezzo di un milione di dollari a dose. Una cifra record, anche se Mark Skinner, ex presidente della World Federation of Hemophilia, ha ricordato che un caso grave di emofilia già oggi costa circa 750 mila dollari l’anno in medicinali.
Ricerca: testata con successo una terapia genica per curare l’emofilia B
