La Commissione europea ha concesso l’immissione incondizionata in commercio per Zalmoxis*, terapia cellulare contro i tumori del sangue nata nei laboratori dell’italiana MolMed. Si tratta della prima terapia cellulare paziente-specifica di MolMed – ricorda in una nota l’azienda biotecnologica, nata nel 1996 come spin-off dell’ospedale San Raffaele di Milano – basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico (da donatore parzialmente compatibile) di cellule staminali ematopoietiche, in pazienti adulti affetti da leucemie e altre neoplasie ematologiche ad alto rischio. I pazienti ritenuti idonei potranno ricevere la terapia in centri d’eccellenza e le cellule ingegnerizzate TK saranno prodotte nei siti produttivi di MolMed: a Milano presso il Dibit dell’Irccs San Raffaele, e a Bresso presso il Parco scientifico Open Zone dove MolMed ha recentemente completato un nuovo centro di produzione che “aumenterà in maniera sostanziale la capacità produttiva totale della società – assicura l’azienda – e per il quale sono previste le prime autorizzazioni da parte dell’Agenzia italiana del farmaco Aifa entro fine anno“. “L’autorizzazione permetterà a MolMed di commercializzare Zalmoxis nei 28 Stati membri dell’Ue e nell’area economica europea, accelerando l’accesso alla nostra terapia innovativa per pazienti per i quali fino ad oggi non esisteva una soluzione terapeutica“, dichiara Riccardo Palmisano, amministratore delegato della società. “Stiamo mettendo tutto il nostro impegno – aggiunge – affinché questa terapia possa essere messa a loro disposizione il prima possibile, in Europa ma non solo. Abbiamo infatti avviato nella prima metà del 2016 le attività propedeutiche alle negoziazioni di prezzo e rimborso, e allo stesso tempo stiamo valutando l’interesse di diversi potenziali partner a prendere in licenza Zalmoxis per la commercializzazione in Europa. Al momento sono in corso le prime interazioni con le autorità tedesche, per cui immaginiamo di poter entrare nel primo mercato europeo entro la prima metà del 2017“. “Inoltre – prosegue l’Ad – sulla base del successo ottenuto nell’interazione con le autorità europee, stiamo considerando di avviare le attività necessarie per la richiesta di ‘accelerated access’ presso la Fda” americana. “Siamo consapevoli di ciò che questo straordinario traguardo rappresenta per i pazienti, per MolMed e per i suoi azionisti: si tratta di un vero punto di svolta nella vita della nostra società e faremo ogni sforzo per valorizzarlo al meglio – garantisce il manager – al servizio della crescita futura di MolMed, aggiungendo alle nostre riconosciute competenze nell’attività di ricerca e sviluppo e nella produzione le necessarie attività commerciali“. “Questa autorizzazione rappresenta il più importante traguardo ottenuto dopo un viaggio di quasi 20 anni“, commenta il presidente di MolMed, Claudio Bordignon. E’ “una meta raggiunta al termine di un percorso perseguito con costanza e passione in uno dei settori più promettenti della ricerca biomedica: quello dell’immunogene therapy dei tumori – ricorda – L’approccio pionieristico dei nostri ricercatori ha fatto di MolMed un leader assoluto nello sviluppo e nell’applicazione di queste tecnologie“. La decisione della Commissione europea si basa sui dati di efficacia e sicurezza di Zalmoxis in pazienti arruolati nello studio di fase I-II ‘TK007’ e nello studio registrativo randomizzato di fase III ‘TK008’, attualmente in corso. I risultati – precisa MolMed – hanno evidenziato in pazienti sottoposti a trapianto aplo-identico la capacità della terapia di indurre una rapida ricostruzione immunitaria, un effetto antileucemico completo e un controllo completo della cosiddetta ‘malattia del trapianto contro l’ospite’ (Gvhd), il più importante e grave effetto collaterale in caso di trapianto aplo-identico, causato dalla disparità genetica tra paziente e donatore. “I dati sottoposti all’Agenzia europea dei medicinali Ema rappresentano un risultato unico nel settore“, sottolinea Bordignon. Zalmoxis si basa sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un ‘gene suicida’. Una volta infuse nei pazienti sottoposti a trapianto aplo-identico di staminali ematopoietiche, queste cellule del sistema immunitario ingegnerizzate facilitano l’effetto anti-leucemico, eliminando il ricorso alla profilassi immunosoppressiva post-trapianto e stimolando una rapida ricostituzione immunologica. Il gene suicida permette di controllare prontamente la Gvhd. In questo modo Zalmoxis aumenta significativamente la sopravvivenza a lungo termine, indipendentemente dalle condizioni del paziente al momento del trapianto, rendendo il trapianto aplo-identico più sicuro ed efficace. Il Summary of Product Characteristics (Smpc) – si legge ancora nella nota – riporterà tutte le informazioni necessarie per la prescrizione di Zalmoxis, compreso il profilo di sicurezza ed efficacia, nell’indicazione terapeutica per la quale ha ottenuto l’autorizzazione. Il Smpc, che sarà pubblicato nell’European Public Assessment Report (Epar), sarà reso disponibile sul sito Internet dell’Ema entro poche settimane. La validità dei dati che hanno portato all’approvazione del trattamento “trova fondamento nella dimensione di uno dei più ampi programmi clinici di immunogene therapy mai condotto fino ad oggi – puntualizza Bordignon – e nell’opportunità di usufruire del confronto con dati storici provenienti dal più ampio registro di trapianto di midollo disponibile“. I risultati su Zalmoxis saranno presentati più dettagliatamente in occasione del 1° Ebmt International Transplant Course, in programma a Barcellona dal 9 all’11 settembre.
Medicina: la Commissione europea approva la terapia cellulare anti-leucemia
