Un trattamento innovativo efficace e sicuro, in grado di far fronte a un bisogno terapeutico finora irrisolto migliorando la sopravvivenza dei malati. Promuovono il potenziale di Zalmoxis*, la terapia cellulare contro i tumori del sangue nata nei laboratori MolMed, i risultati presentati dall’azienda biofarmaceutica italiana a Barcellona in occasione del primo simposio dell’Ebmt (European Group for Blood and Marrow Transplantation) ‘International Transplant Course‘. Per l’occasione, MolMed ha illustrato l’analisi dettagliata dei dati che lo scorso 18 agosto hanno portato la Commissione europea a disporre per Zalmoxis l’approvazione all’immissione in commercio condizionata. Zalmoxis – ricorda MolMed in una nota – è la prima terapia cellulare paziente-specifica basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico (da donatore parzialmente compatibile) di cellule staminali ematopoietiche, in pazienti adulti affetti da leucemie e altre neoplasie ematologiche ad alto rischio.
Si basa sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un ‘gene suicida’. Una volta infuse nei pazienti target queste cellule facilitano l’effetto anti-leucemico, eliminando il ricorso alla profilassi immunosoppressiva post-trapianto e inducendo una rapida ricostituzione immunologica. Il gene suicida permette di controllare prontamente la cosiddetta ‘malattia del trapianto contro l’ospite’ (Gvhd), il più importante e grave effetto collaterale del trapianto aploidentico. Dalla ‘pair-matched analysis’ presentata nella città catalana emerge in sintesi un deciso miglioramento (+32%) della sopravvivenza nei pazienti trattati con Zalmoxis rispetto ai controlli, ossia a pazienti del registro Ebmt, dovuto specificamente alla riduzione della mortalità sia da infezioni sia da Gvhd (mortalità non dovuta a recidive).
L’unico evento avverso legato al trattamento con Zalmoxis è stata l’insorgenza di Gvhd, completamente risolta attivando il gene suicida mediante la somministrazione di ganciclovir, mentre non è stato registrato alcun decesso per Gvhd. Inoltre, nei pazienti trattati con Zalmoxis l’insorgenza di Gvhd cronica è risultata estremamente bassa rispetto ai gruppi di controllo (6% contro 25%). “Questa analisi – riassume MolMed – ha stabilito chiaramente, sulla base di obiettivi clinicamente significativi come la sopravvivenza globale, la mortalità non dovuta a recidive e la Gvhd cronica, il beneficio clinico ottenuto nei pazienti trattati con Zalmoxis rispetto ai controlli presi dal registro Ebmt. Inoltre, i pazienti trattati con Zalmoxis hanno beneficiato di una sopravvivenza di lunga durata senza immunosoppressione, grazie alla riduzione della Gvhd cronica e al controllo della Gvhd acuta e cronica mediante il sistema del gene suicida. Finora non erano disponibili terapie registrate o opzioni terapeutiche standard capaci di controllare i due problemi che rappresentano la maggioranza delle cause di decesso non dovute a recidiva di malattia, ovvero le infezioni opportunistiche e la Gvhd, e di incrementare i tassi di sopravvivenza dopo un trapianto aploidentico“.
“L’avvento di Zalmoxis colma un importante vuoto terapeutico e rappresenta un traguardo dalla portata rivoluzionaria nel campo del trapianto aploidentico di cellule staminali, oggi in rapida espansione“, commenta Mohamad Mohty, presidente dell’Ebmt e medico trapiantologo di fama internazionale. “I dati presentati all’Agenzia europea dei medicinali Ema, sulla base dei quali Zalmoxis ha ottenuto l’autorizzazione della Commissione europea – afferma Claudio Bordignon, presidente di MolMed – confermandone la capacità di rendere più sicuro il trapianto aploidentico nei pazienti che non dispongono di un donatore compatibile, rappresentano un risultato che non ha precedenti. La solidità dei risultati ottenuti è supportata dal confronto con i dati provenienti dal registro dell’Ebmt, che ad oggi rappresenta un modello di database esemplare e unico per la numerosità dei dati raccolti sull’attività trapiantologica nella pratica clinica europea“.
“Il trapianto aploidentico, il cui numero dal 2010 è raddoppiato in tutte le indicazioni, è una procedura indispensabile per molti pazienti affetti da neoplasie ematologiche – dichiara Riccardo Palmisano, amministratore delegato di MolMed – A oggi, si stima che in Europa siano circa 1.300 i pazienti affetti da neoplasie ematologiche ad alto rischio che si sottopongono a un trapianto aploidentico, e che siano quasi 11.000 i pazienti affetti da tali patologie che potrebbero ricorrere a un trapianto allogenico, ma che non dispongono di un donatore totalmente compatibile. I dati di oggi confermano chiaramente che Zalmoxis potrebbe rappresentare una soluzione terapeutica percorribile per tutti questi pazienti“.
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