Un insolito viaggio dall’Italia agli Stati Uniti, per dare benzina alla ricerca di una cura contro delle rare distrofie. E’ quello dei fondi raccolti da Gfb Onlus, un gruppo di famiglie residenti in Italia e all’estero con persone affette da beta-sarcoglicanopatia e altre distrofie dei cingoli. Il gruppo, partito da alcune famiglie della Lombardia, poi si è esteso al resto del Paese e oltre confine. E oggi l’associazione di Talamona, in provincia di Sondrio, annuncia il suo quinto finanziamento – da 200 mila dollari – al progetto americano di terapia genica per la Lgmd2e (distrofia muscolare dei cingoli 2E).
“Un progetto in corso dal 2012 negli Stati Uniti a Columbus Ohio – spiega all’AdnKronos Salute Beatrice Vola, presidente Gfb oinlus – che negli ultimi tre mesi ha subito un rallentamento, per mancanza di fondi“. “Siamo nati come gruppo nel 2010 – racconta – e oggi raccogliamo 130 sostenitori, 34 famiglie con Lgmd2E e più di 125 con sarcoglicanopatie, più quelle all’estero”. Al momento il Gfb onlus è ancora l’unico finanziatore del progetto, ma la quota di settembre non sarà comunque sufficiente per far partire il trial clinico. E’ previsto un ulteriore versamento dell’associazione a Columbus entro fine anno, fanno sapere da Gfb onlus che ha superato la cifra complessiva di 1.300.000 dollari, versata a Columbus in 5 quote dal 2012 grazie al sacrificio delle famiglie associate e ai fondi ricavati dalle attività della onlus. Jerry Mendell, che cura il progetto, ha comunicato che senza questo contributo il progetto è destinato a fermarsi nel giro di poche settimane. Questa quota ora inviata non sarà comunque sufficiente per far partire il trial clinico. A spingere l’associazione a continuare a finanziare il progetto sono gli “ottimi risultati che la terapia genica sta dando nei confronti di altre due malattie genetiche (Sma1 e Lgmd2D). Le iniezioni in 19 pazienti hanno dimostrato che la terapia, sviluppata per trattare malattie gravi e pericolose per la vita, fornisce un miglioramento sostanziale“, riferisce l’associazione.
L’azienda AveXis svilupperà tutta la procedura per consentire alla terapia genica per la Sma1 di ottenere il riconoscimento di farmaco. “Questo è molto importante – spiega Marco Perlini, vice presidente del Gfb onlus – perché quando una terapia è riconosciuta come farmaco diventa disponibile per tutti i pazienti. Ed è straordinario che questo lavoro, sviluppato ora per la Sma1, potrà essere replicato nei prossimi anni anche sul progetto di terapia genica del Gfb onlus per la Lgmd2E“. Le famiglie del Gfb sono partite nel 2010 proprio col sogno di poter finanziare un progetto di ricerca mirato a trovare una cura per la Lgmd2E. “Tutto questo è stato reso possibile grazie alla generosità dei numerosi sostenitori dell’associazione, a cui va il nostro doveroso ringraziamento“, conclude Perlini.
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