Malattie rare: emofilia B “al maschile”, in Italia colpiti 2.7 uomini su 100mila

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Una patologia altamente invalidante per chi ne è affetto e per la sua famiglia e che, per la sua natura cronica e le sue complicanze, raggiunge costi ragguardevoli pro capite per il Ssn. L’emofilia B è un disordine ereditario della coagulazione causato da deficit di una proteina della coagulazione chiamata fattore IX. La malattia, per una sua particolare trasmissione genetica, colpisce prevalentemente il sesso maschile: ne sono affetti in Italia circa 2,7 maschi su 100.000. Con l’obiettivo di stimolare il dibattito sulle nuove frontiere terapeutiche si tiene oggi all’Istituto superiore di sanità il convegno ‘Emofilia B: il Ruolo dell’innovazione per il miglioramento degli unmet needs’, con il contributo non condizionato di Csl Behring. “Avere qui oggi riunito un panel di relatori così multidisciplinare, che raccoglie oltre i clinici, economisti sanitari e farmacologi e anche i pazienti – ha detto Giovanni Di Minno, presidente Aice (Associazione italiana centri emofilia) – dimostra quanto impatti l’emofilia B sulla vita di chi ne è affetto. L’auspicio è che l’imminente arrivo di nuove terapie garantisca una migliore gestione del paziente nel rispetto delle risorse già individuate e nella globale sostenibilità di sistema“. “Le nuove terapie per il trattamento dell’emofilia B possono modificare la qualità della vita del paziente in modo incisivo – ha commentato Francesco Saverio Mennini, Research Director Ceis Economic Evaluation and Hta, Facoltà di Economia, Università di Roma Tor Vergata – con un miglioramento dell’aderenza alla terapia ed una riduzione dei costi di gestione per il Ssn. In prospettiva, inoltre, tali benefici personali e di sistema potranno avere ulteriori risvolti positivi, in particolare quando nuove evidenze permetteranno di prolungare ancora l’intervallo di tempo tra due somministrazioni consecutive“.