La Food and drug administration statunitense ha approvato il primo farmaco per trattare, sia negli adulti che nei bambini, la sma (atrofia muscolare spinale), rara malattia genetica che limita o impedisce il movimento e indebolisce i muscoli. Il medicinale, a base di nusinersen, viene iniettato nel fluido che circonda il midollo spinale. ”C’è un grande bisogno di una terapia per la sma, la più comune causa genetica di morte infantile, e che può colpire le persone in ogni stadio della vita”, commenta Billy Dunn, del centro di valutazione dei farmaci dell’Fda. L’efficacia del farmaco è stata testata in uno studio clinico su 121 pazienti a cui la malattia era stata diagnosticata prima dei 6 mesi di vita, e che avevano meno di 7 mesi al momento della prima dose. Ad alcuni il medicinale e’ stato somministrato veramente, ad altri con una finta iniezione. Dopo di che sono stati valutati i miglioramenti nel controllo della testa, nel sedersi, nel rotolarsi, nel calciare in posizione supina, nel camminare e alzarsi in piedi. Dei 121 partecipanti allo studio, 82 sono stati valutati nei loro progressi anche durante la sperimentazione, e si e’ visto che il 40% di quelli trattati con il farmaco avevano avuto miglioramenti, mentre gli altri a cui non era stato dato non ne hanno avuto alcuno. Gli effetti collaterali più frequenti sono state infezioni respiratorie e costipazione.
Lotta alla Sma (atrofia muscolare spinale): dagli Usa ok al primo farmaco per trattare la malattia
