Accesso più? rapido ai nuovi farmaci per la cura delle malattie rare, anche quelle ematologiche come le leucemie e i mielomi. E’ la richiesta della Societa? Italiana di ematologia all’agenzia del farmaco, contenuta all’interno di una proposta strutturata di ‘innovativita? terapeutica’, illustrata a margine dell’International Myeloma Worshop in corso a New Delhi: se le molecole rispondono a precisi criteri di innovazione, si può riservare loro una corsia preferenziale in modo da snellirne l’iter di approvazione e renderle subito rimborsabili.
Gli esperti suggeriscono di sottoporre tali farmaci a una sola valutazione nazionale, con la possibilità? di utilizzarli subito dopo la pubblicazione in Gazzetta ufficiale ed evitando il passaggio nelle sottocommissioni regionali. Con un risparmio – stimano – di un anno circa per essere disponibili ai pazienti. Secondo la Sie, meritano la definizione di innovatività? le cure che rispondono a criteri di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove/robustezza degli studi.
“La nostra proposta – afferma Fabrizio Pane, presidente Sie e direttore Unità operativa di Ematologia e trapianti, azienda ospedaliera universitaria Federico II di Napoli – potrebbe rivoluzionare l’approccio alle malattie difficili o rare, comprese quelle ematologiche. Ipotizziamo infatti la possibilità? di rendere più facile, efficace e fattivo, l’accesso ai farmaci innovativi”.
Spesso, infatti, una terapia esiste, ma non è accessibile ai malati, a causa di lungaggini nell’iter di approvazione, indisponibilità? su tutto il territorio nazionale o lunghe liste di attesa. Ostacoli che la Sie punta a superare con la sua proposta e una normativa ad hoc di ‘innovatività? terapeutica’. Con una via d’accesso preferenziale, a patto che si tratti davvero di farmaci nuovi: “Non sono così? definiti soltanto per la formulazione nuova – spiega Pane – ma perché? garantiscono opportunità di cura per patologie che non hanno ancora risposte terapeutiche”.
“Il valore aggiunto – prosegue – è renderli immediatamente disponibili dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, abolendo così? la lenta e lunga procedura di esame anche da parte di singoli Comitati regionali che ne ritardano l’ingresso nel panorama terapeutico di 8-14 mesi, mediamente di un anno”.
La Sie sottoporrà la sua proposta all’Aifa, con l’auspicio che venga accolta favorevolmente, a beneficio di tutti i pazienti italiani con malattie rare, in particolare ematologiche che rappresentano il 15% di tutti i tumori.
Tre i criteri dettati dalla Sie per meritarsi la definizione di ‘innovatività? terapeutica’. “Il bisogno terapeutico – precisa Pane – nasce nel momento in cui per una determinata patologia non esistono opzioni terapeutiche o quelle presenti non hanno impatto significativo su esiti rilevanti quali la sopravvivenza, hanno un profilo di sicurezza incerto, non soddisfacente o inadeguato a coprire le esigenze anche di tutte le sottopopolazioni di pazienti”.
“Il valore terapeutico aggiunto – aggiunge passando al secondo punto – si riferisce all’efficacia clinica, alla capacità? dimostrata del farmaco di guarire la malattia o di cambiarne la storia naturale, o comunque di apportare benefici sensibili in termini di qualità? di vita o di intervallo libero da malattia, rispetto alle alternative disponibili. Infine, l’evidenza scientifica va stabilita con il metodo ‘Grade’ che stila una classifica di ‘innovatività? terapeutica'”.(Dall’inviata dell’Adnkronos Salute Adelisa Maio)
Farmaci: accesso e rimborsabilità più veloci per quelli innovativi, la proposta degli ematologi
