E’ allo studio una tecnica di trapianto e terapia genica che si basa sul trapianto di cellule staminali del sangue direttamente nei ventricoli cerebrali: l’efficacia è stata dimostrata per la prima volta, in via sperimentale in laboratorio, presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) dell’Ospedale San Raffaele e il Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute di Harvard, ed è stata coordinata da Alessandra Biffi, che supervisiona un’unita’ di ricerca presso SR-Tiget ed e’ direttrice del Gene therapy program del Boston Children’s/Dana Farber Cancer Institute di Harvard.
La tecnica potrebbe avere applicazioni terapeutiche anche per le patologie neurodegenerative.
Lo studio, pubblicato oggi su Science Advances, dimostra per la prima volta l’efficacia di una tecnica di trapianto e terapia genica che si basa sul trapianto di cellule staminali del sangue direttamente nei ventricoli cerebrali per poter dare origine a una progenie cellulare in grado di svolgere un’azione terapeutica in tempi rapidi.


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