Medicina, gli scienziati rallentano la progressione di una forma fatale di distrofia muscolare

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I ricercatori della Saint Louis University (SLU) riferiscono che un nuovo farmaco riduce la fibrosi e previene la perdita della funzione muscolare in un modello animale della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), fornendo un approccio promettente per la progettazione di nuove cure per i malati di DMD.

Thomas Burris, professore di farmacologia e fisiologia alla SLU e Colin Flaveny, assistente professore di farmacologia e fisiologia della SLU, studiano gli ormoni naturali che regolano i recettori nucleari. Comprendendo come operano gli ormoni naturali del corpo, mirano a sviluppare composti sintetici per indirizzare questi recettori al fine di creare farmaci per curare le malattie. Nel corso del loro lavoro, Burris e Flaveny hanno esplorato il ruolo del recettore nucleare REV-ERB, che regola processi chiave nel corpo, dal sonno al colesterolo, e più recentemente la rigenerazione muscolare.

Le cellule staminali dei muscoli, che aiutano a sostituire il tessuto muscolare danneggiato, producono mioblasti che riprodurranno o formeranno tessuto muscolare. Il team ha dimostrato che REV-ERB è un regolatore di differenziazione muscolare e che un farmaco che inibisce questo recettore, chiamato SR8278, stimola la rigenerazione muscolare dopo una lesione grave. In seguito a questi risultati promettenti, i ricercatori hanno deciso di esplorare se il farmaco SR8278 potesse rallentare la progressione della distrofia muscolare in un modello animale.

I pazienti che soffrono di DMD vivono cicli di distruzione e rigenerazione muscolare che promuovono l’infiammazione, la fibrosi e la perdita della funzione del muscolo scheletrico e cardiaco. Convalidando la loro teoria, il team di ricercatori ha scoperto che SR8278 aumentava la massa magra e la funzione muscolare e diminuiva la fibrosi muscolare e la degradazione delle proteine muscolari nei topi. Burris ha dichiarato: “Questi risultati suggeriscono che REV-ERB è un grande obiettivo per la cura della DMD. È un risultato incoraggiante mentre siamo alla ricerca di cure migliori per chi ha questa malattia debilitante”.