Shionogi & Co., Ltd., compagnia farmaceutica basata sulla ricerca, ha annunciato oggi che il Committee for Medicinal Products for Human Use (Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano – CHMP) della European Medicines Agency (EMA – Agenzia Europea del Farmaco) ha rilasciato un parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio del lusutrombopag (S-888711) per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive.
La Commissione Europea esprimerà una decisione secondo la tempistica stabilita sull’uso del lusutrombopag, tenendo in considerazione le raccomandazioni del CHMP.
Nell’accogliere l’annuncio, il dottor John Keller, Chief Executive Officer di Shionogi Europa, ha affermato: “Questa opinione positiva del CHMP rappresenta un traguardo importante per tutti coloro che sono affetti da malattia epatica cronica in Europa, offrendo una possibilità di trattamento ben tollerata ed efficace nei casi di trombocitopenia grave per la gestione di procedure invasive. Un passo in avanti verso questi pazienti”.
Durante lo studio L-PLUS1, il 75.5% (38/49) dei pazienti a cui è stato somministrato lusutrombopag non ha avuto necessità di una trasfusione di piastrine prima della principale procedura invasiva o di una terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, rispetto al 12,5% (6/48) che ha assunto placebo (P<0.0001) 9. Durante lo studio L-PLUS2, il 64.8% (70/108) dei pazienti trattati con lusutrombopag non ha avuto necessità di trasfusione di piastrine prima della procedura invasiva principale o terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, contro il 29% (31/107) dei pazienti trattati con placebo (P< 0.0001) 9. Le reazioni avverse più comuni sono state emicrania, nausea, trombosi venosa portale ed eruzioni cutanee; la frequenza della trombosi venosa portale è risultata comparabile fra i gruppi sottoposti ai due diversi trattamenti, lusutrombopag e placebo.
Lusutrombopag, già approvato negli Stati Uniti10 e in Giappone11, è un piccolo agonista molecolare del recettore della trombopoietina umana che attiva la produzione di piastrine endogene, da assumere per via orale una compressa al giorno per sette giorni. La UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency – MHRA, agenzia regolatoria inglese dei farmaci, ha riconosciuto il Promising Innovative Medicine Designation (PIM), confermandone il potenziale per i pazienti con CLD e con trombocitopenia grave sottoposti a procedure invasive.
Referenze:
1 Blachier M et al. The burden of liver disease in Europe: A review of available epidemiological data. J Hepatol. 2013, 58(3): 593-608.
2 Marcellin, P. & Kutala B. Liver diseases: A major, neglected global public health problem requiring urgent actions and large-scale screening. Liver Int. 2018;38(Suppl. 1):2–6.
3 Peck-Radosavljevic M. Thrombocytopenia in chronic liver disease. Liver Int. 2017; 37(6):778-793.
4 De Gottardi, A. et al. Risk of Complications After Abdominal Paracentesis in Cirrhotic Patients: A Prospective Study. Clin Gastroenterol Hepatol. 2009 Aug;7(8):906-9.
5 Giannini EG. Review article: thrombocytopenia in chronic liver disease and pharmacologic treatment options. Aliment Pharmacol Ther. 2006; 23(8):1055-1065.
6 Poordad F, et al. Evaluating medical resource utilization and costs associated with thrombocytopenia in chronic liver disease patients. J Med Econ. 2012; 15:112-124.
7 Hidaka H, et al. Lusutrombopag Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With
Thrombocytopenia Undergoing Invasive Procedures. Clin Gastro Hepato. 2018.
8 Peck-Radosavljevic M, et al. Clinical and observational trials in inflammatory bowel diseases. United Eur Gastro Jour. 2017. 5(8): 1138-1150.
9 Shionogi data on file. December 2018
10 FDA New Drug Application Approval Letter. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2018/210923Orig1s000Approv.pdf. Last accessed December 2018
11 Japanese Approval of Lusutrombopag. Available at: http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3399010F1022_1_02/. Last accessed December 2018.
12 Hayashi H, et al. Management of thrombocytopenia due to liver cirrhosis: A review. World J Gastroenterol. 2014; 20: 2595-2605.
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