Speranze per la prevenzione del diabete tipo 1, un farmaco lo ritarda di 2 anni

Un “risultato sorprendente” è stato ottenuto per la prima volta in uno studio che apre a una speranza concreta di prevenzione per il diabete tipo 1: la ricerca, condotta dal team internazionale Type 1 Diabetes TrialNet e presentato a San Francisco nel corso delle American Diabetes Association Scientific Sessions, è finanziato dai National Institutes of Health statunitensi e pubblicato online su ‘The New England Journal of Medicine’. Il medicinale usato, teplizumab, un farmaco intelligente attivo sul sistema immunitario, sarebbe in grado di ritardare di 2 anni o anche di più la comparsa di diabete di tipo 1 nelle persone che hanno un alto rischio di svilupparlo.
Il diabete di tipo 1 insorge quando le cellule T del sistema immunitario vengono meno al loro compito di difesa dell’organismo e iniziano a distruggere le cellule beta del pancreas che fabbricano l’insulina.
Teplizumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3, colpisce le cellule T impedendo loro di uccidere le cellule beta-pancreatiche. In uno studio precedente sempre sostenuto dagli Nih, il medicinale si era dimostrato efficace nel rallentare la perdita di cellule beta in pazienti che avevano sviluppato di recente diabete 1 clinico. Finora però, sottolinea Kevan C. Herold della Yale University, autore principale del nuovo lavoro, “il farmaco non era mai stato testato in persone che non avevano ancora malattia clinica. Volevamo vedere se un intervento farmacologico precoce avrebbe avuto un beneficio in questi soggetti, ad alto rischio, ma asintomatici“.
I ricercatori hanno studiato 76 soggetti di età compresa tra 8 e 49 anni, parenti di persone con diabete 1 e che presentavano almeno 2 tipi di autoanticorpi diabete-correlati e un’alterata tolleranza al glucosio. I partecipanti allo studio sono stati assegnati in modo casuale a 2 gruppi: uno ha ricevuto un ciclo teplizumab per 14 giorni, l’altro un placebo. Tutti i partecipanti sono stati regolarmente monitorati con un test della tolleranza al glucosio. Durante lo studio, il 72% delle persone del braccio placebo ha sviluppato diabete clinico, contro il 43% del gruppo trattato. Tra le persone che si sono ammalate, il tempo mediano di comparsa della patologia è stato di poco superiore ai 24 mesi nel braccio di controllo e di 48 mesi nel gruppo trattato. In altre parole, il farmaco ha ritardato in media di 2 anni l’insorgenza dei sintomi di diabete giovanile.
“La differenza nei 2 gruppi è stata sorprendente“, ha spiegato Lisa Spain, Project Scientist del National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (Niddk) degli Nih, sponsor di TrialNet. “E’ la prima prova che il diabete di tipo 1 può essere ritardato con un trattamento preventivo precoce. Il risultato ha importanti implicazioni per le persone, in particolare i giovani, che hanno parenti affetti dalla malattia. Soggetti ad alto rischio di svilupparla a loro volta, che potrebbero beneficiare di uno screening precoce e del trattamento“.
“Questo trial mostra come decenni di ricerca sulla biologia del diabete 1 abbiano potuto portare a terapie promettenti con un impatto reale sulla vita delle persone. Attendiamo con entusiasmo i prossimi risultati di questo filone di studi,” conferma Griffin P. Rodgers, direttore del Niddk.
“I risultati sono incoraggianti – prosegue Spain – ma occorre fare più ricerca per superare alcuni limiti di questo studio, nonché per comprendere appieno i meccanismi di azione del farmaco, la sua efficacia a lungo termine e la sicurezza del trattamento“.