Come si legge in una nota informativa urgente rivolta a tutti gli operatori sanitari, l’azienda Novartis Gene Therapies EU Limited, in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), ha reso disponibili importanti informazioni sul rischio di microangiopatia trombotica (TMA) a seguito del trattamento con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). La microangiopatia trombotica (TMA), si legge nella nota, è stata riportata in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con onasemnogene abeparvovec, in particolare durante le prime settimane successive al trattamento.
La TMA è una condizione acuta che mette a rischio la vita, caratterizzata da trombocitopenia, anemia emolitica e danno renale acuto. Gli esami della creatinina ed emocromo completo (inclusa l’emoglobina e la conta piastrinica) sono ora necessari prima della somministrazione di onasemnogene abeparvovec, in aggiunta agli esami di laboratorio attualmente raccomandati al basale.
La conta piastrinica deve essere monitorata attentamente nella settimana successiva all’infusione e regolarmente a seguire. In caso di trombocitopenia, deve essere effettuata una ulteriore valutazione che include test diagnostici per l’anemia emolitica e la disfunzione renale. Se i pazienti presentano segni, sintomi o risultati di laboratorio indicativi della TMA, è opportuno ricercare una consulenza specialistica diretta e multidisciplinare, e questa condizione deve essere gestita immediatamente secondo indicazione clinica.
Chi si prende cura del paziente deve essere informato riguardo ai segni e ai sintomi della TMA (ad es. lividi, convulsioni, oliguria) e deve essere istruito a chiedere assistenza medica urgente se si verificano tali sintomi. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è indicato per il trattamento della atrofia muscolare spinale (SMA). L’esposizione cumulativa globale ad oggi è approssimativamente di 800 pazienti.
(Fonte: Socialfarma)
