Per la prima volta al mondo, una nuova tecnica Car-T sperimentale e modificata, basata sull’editing del genoma, è stata utilizzata in una bambina di 13 anni per trattare la leucemia linfoblastica acuta resistente da cui era affetta. Alyssa ha avuto una remissione della malattia e, dopo aver ricevuto anche un trapianto di midollo, a distanza di 6 mesi le sue condizioni sono buone.
L’intervento è stato eseguito al Great Ormond Street Hospital for Children in collaborazione con lo University College London. I risultati sono stati presentati dai ricercatori Ucl e dai medici al congresso della Società americana di ematologia a New Orleans.
Ad Alyssa è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T nel 2021. Il suo tumore del sangue non ha risposto ai trattamenti convenzionali, tra cui la chemioterapia e un trapianto di midollo osseo. Così ha preso parte a una sperimentazione clinica presso il Great Ormond Street Hospital for Children di Londra per il nuovo trattamento che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate da un volontario sano. In 28 giorni la cura le ha permesso di ricevere un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il suo sistema immunitario, secondo quanto hanno spiegato i ricercatori.
Alyssa è tornata a casa a Leicester, nell’Inghilterra centrale, dove sta ricevendo cure mediche. “Senza questo trattamento sperimentale, l’unica opzione di Alyssa sarebbero state le cure palliative,” ha sottolineato l’ospedale in una nota.
