L’ipertensione arteriosa ha sintomi descritti come “non specifici“, l’elevata mortalità, la diagnosi ritardata di anni e ridotta qualità della vita con limitazioni significative su tutte le principali attività quotidiane. L’ipertensione arteriosa polmonare (Pulmunary arterial hypertension, PAH), viene definita la malattia che “toglie il respiro”. Esso è uno dei 5 tipi di ipertensione polmonare (IP), una grave patologia respiratoria, che colpisce polmoni e cuore.
Ad oggi la PAH è rara, poco conosciuta, progressiva e invalidante. Essa compromette la capacità di lavorare ma soprattutto di svolgere le più normali attività quotidiane, come salire le scale, camminare anche brevi tratti e vestirsi.
L’ipertensione arteriosa polmonare
È fondamentale approfondire le conoscenze su questa grave condizione che colpisce in prevalenza le donne rispetto agli uomini. Questa patologia viene diagnosticata in media attorno ai 50 anni e, se non adeguatamente trattata, degenera coinvolgendo anche il cuore che non riesce più a pompare sangue attraverso i polmoni.
Secondo dati attuali, la mortalità rimane elevata, pari al 15% a un anno, al 32% a 3 anni e fino al 43% a 5 anni dalla diagnosi. Colpisce che l’ultima speranza per questi malati, 30.000 in Europa di cui circa 3.500 in Italia, è il trapianto di polmone o di cuore-polmone.
La ricerca di MSD
La ricerca sta aprendo nuovi scenari per questa malattia. Un esempio è la ricerca di MSD grazie al suo impegno nell’ innovazione del campo cardiovascolare. “L’ipertensione polmonare non è una patologia quanto, piuttosto, una condizione emodinamica caratterizzata da diverse malattie che portano a una pressione del sangue elevata nel circolo arterioso polmonare“, ha sottolineato Gavino Casu, direttore UOC di Cardiologia Clinica ed Interventistica, Azienda Ospedaliero Universitaria di Sassari, nel corso del briefing “Ipertensione arteriosa polmonare: parliamo della patologia che toglie il respiro“, svoltosi questa mattina a Roma.
“Una delle forme pre-capillari di ipertensione polmonare è l’ipertensione arteriosa polmonare – ha continuato Casu – una malattia rara, circa 1-1,5 casi per milione di abitanti per anno, che colpisce principalmente il genere femminile ed è caratterizzata da una alterazione primitiva delle piccole arterie polmonari, vasi di circa mezzo millimetro di diametro che vanno incontro a un rimodellamento, perdono la capacità di dilatarsi, aumentando enormemente le resistenze. La diagnosi è differenziale – vale a dire per esclusione – e la malattia compromette sia la circolazione sia gli scambi gassosi”
Gli stadi dell’ipertensione arteriosa polmonare
Casu continua: “L’ipertensione arteriosa polmonare è una forma idiopatica che può essere legata a mutazioni genetiche ereditarie o ad alcune patologie. Si manifesta inizialmente con dispnea, la difficoltà a respirare. Il paziente inizia a lamentare una progressiva e ingravescente intolleranza allo sforzo, cioè va incontro a un deterioramento della sua capacità funzionale. All’esordio la sintomatologia è sfumata, il paziente lamenta una perdita di efficienza che diventa progressivamente crescente. È una patologia subdola, evolutiva che, nel giro di pochi anni, può compromettere enormemente la funzione del ventricolo destro che vede questo aumento delle resistenze come un muro da superare e che progressivamente diventa insuperabile. Come conseguenza, il ventricolo destro progressivamente si dilata sino a scompensarsi e a portare a morte della persona che soffre di PAH“.
L’importanza di una diagnosi tempestiva
La diagnosi tempestiva è importante per le persone affette da PAH. I sintomi non specifici e confondibili con altre malattie respiratorie ritardano di anni la diagnosi. Spesso il paziente tende a consultare numerosi specialisti, tra cui pneumologi, cardiologi e internisti. Talvolta la persona che soffre di PAH deve licenziarsi e non riesce più a rapportarsi con il mondo esterno. Piccole attività come percorrere a piedi anche pochi metri diventano una impresa impossibile.
La rete di centri medicali
È importante che il paziente sappia come orientarsi in uno dei 30 centri di riferimento distribuiti su territorio nazionale, la cosiddetta rete Iphnet, che, grazie alla buona volontà degli specialisti, oggi sono organizzati in un innovativo network. Una diagnosi tempestiva, accompagnate dalla prescrizione di terapie adeguate che agiscono su tutti i meccanismi fisiopatologici, può avere implicazioni positivi sul decorso clinico e sulla qualità della vita.
Amip– Associazione malati ipertensione polmonare – accompagna i pazienti aiutandoli ad affrontare le terapie, le problematiche familiari e i farraginosi percorsi burocratici. Ma, soprattutto, li accoglie e li ascolta con un costante supporto psicologico, perché la PAH abbassa la qualità del malato che soffre di questa patologia, del nucleo familiare e del caregiver.
Le ripercussioni sulla qualità della vita
“L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia molto seria dalla quale non si guarisce, ma con la quale si può convivere – ha commentato nel corso dell’incontro Vittorio Vivenzio, presidente Amip. – Come comprensibile, la patologia ha ripercussioni sulla vita di chi ne soffre e di chi lo assiste, in genere un familiare, estendendo quindi tale ripercussione a tutto il nucleo. Parliamo di una malattia che si manifesta con la fame d’aria e la spossatezza, quindi non facilmente diagnosticabile, ma cambia totalmente le abitudini di vita e i comportamenti fino ad allora usuali. È fondamentale prendere coscienza dei limiti imposti dalla malattia e adattarsi, inventandosi un nuovo modo di vivere. La missione dell’Amip è quella di essere al servizio di coloro che convivono con la patologia, di essere a fianco dei loro familiari e di fare da ponte con i medici e le istituzioni come il ministero della Salute e l’Istituto superiore di sanità“.
L’importanza di farmaci efficaci per i pazienti con ipertensione polmonare
“Sicuramente – ha continuato Vivenzio – negli ultimi due decenni, la vita di chi vive con ipertensione polmonare è cambiata, c’è maggiore consapevolezza e sono cresciute le conoscenze scientifiche, sono disponibili molti farmaci ma soprattutto è cambiata la percezione da parte di chi ne soffre verso sé stesso e rispetto ai medici. Il paziente è prima di tutto una Persona, che non va mai lasciata sola e deve essere presa in carico da un team multidisciplinare“. Da dieci anni a questa parte, la ricerca ha fatto numerose scoperte, mettendo a disposizione dei pazienti farmaci sempre più efficaci. Tuttavia, resta necessario elaborare nuove opzioni terapeutiche innovative e altamente efficaci.
La molecola sotatercept
In questo ambito di ricerca farmacologica è stata formulata la nuova molecola sotatercept: il primo e unico inibitore biologico di segnalazione dell’attivina, caratterizzato da un meccanismo d’azione innovativo. I dati di efficacia sono molto incoraggianti. Lo studio di fase III Stellar ha valutato sotatercept nel trattamento di adulti con ipertensione arteriosa polmonare, sono stati presentati ieri nel corso del Congresso annuale dell’ACC – American College of Cardiology – tenutosi dal 4 al 6 marzo a New Orleans.
I risultati del farmaco sotatercept
“Aspettavamo da tempo un nuovo farmaco innovativo per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare. Nello studio di fase III Stellar sotatercept ha raggiunto l’endpoint primario migliorando in maniera statisticamente significativa la capacità di esercizio, aumentando la distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) di 40,8 metri a 24 settimane rispetto al basale – ha spiegato Carmine Dario Vizza, professore ordinario di Cardiologia, Dipartimento di Scienze Cliniche, Internistiche, Cardiovascolari e Anestesiologiche, Università Sapienza di Roma e direttore Unità Ipertensione Polmonare, Azienda Ospedaliera universitaria Policlinico Umberto I, Roma.
Sotatercept ha staticamente dimostrato di avere una reale efficacia. E’ stato clinicamente rilevato in otto dei 9 endpoint secondari: essa riduce il rischio di morte o di peggioramento clinico dell‘84% rispetto al placebo con un follow-up mediano di 32,7 settimane. Il profilo di sicurezza di sotatercept è stato generalmente coerente con quello osservato in studi precedenti’.
La ricerca di MSD nella terapia dell’ipertensione arteriosa polmonare
La ricerca di MSD nella terapia dell’ipertensione arteriosa polmonare è iniziato 7 anni fa. Essa sta continuando strenuamente per permettere alla ricerca di trovare soluzioni terapeutiche efficaci e innovative per chi è affetto di ipertensione arteriosa polmonare.
“Con la nostra missione di inventare per la vita, da più di 130 anni nel mondo e da oltre 65 in Italia, grazie alla scoperta e allo sviluppo di farmaci e vaccini innovativi, abbiamo rivoluzionato paradigmi terapeutici per decine di patologie, allungando la sopravvivenza e migliorando la qualità di vita di miliardi di Persone nel mondo, 500 milioni nel 2022 – ha sottolineato in conclusione Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di MSD Italia.
L’innovazione nel campo cardiovascolare
La Luppi prosegue: “We follow the science. La scienza e la nostra ricerca oggi ci permettono di ritornare con l’innovazione nel campo cardiovascolare, in questo caso nell’ipertensione arteriosa polmonare. Appuntamenti come quello di oggi sono importanti, epocali. Essere qui con i clinici specialisti della PAH e AMIP, con i giornalisti per la corretta informazione è un vero onore per me, oltre che un’emozione. Perché siamo tutti ‘attori’ del grande ecosistema salute. Abbiamo tutti, azienda, associazioni di pazienti, istituzioni e comunità scientifica, un unico, grande obiettivo quando pensiamo ai pazienti, che in questo caso sono prevalentemente giovani donne: la diagnosi tempestiva, la presa in carico da parte dei centri di riferimento e la migliore opzione terapeutica nel più breve tempo per ogni paziente per più anni di vita e migliore qualità di vita. Perché la vita in buona salute non è mai abbastanza“.
