La Catholic University of America, a Washington, negli Stati Uniti ha realizzato per la prima volta un metodo per la costruzione di vettori artificiali simili a virus capaci di penetrare nelle cellule umane per svolgere compiti specifici, come l’editing genico. E’ quanto riportato su Nature Communications questa settimana. Questi nanomateriali ad alta capacità e personalizzabili potrebbero essere promettenti candidati futuri per la terapia genica e la medicina personalizzata. I virus sono efficienti macchine biologiche capaci di replicarsi e assemblare rapidamente la loro progenie.
I virus umani naturali, come i lentivirus, sono stati precedentemente modificati per trasportare DNA o RNA terapeutico negli animali, ma possiedono limitate capacità di consegna e diversi problemi di sicurezza. Sfruttare i meccanismi virali mediante la costruzione di vettori virali artificiali programmati con molecole terapeutiche potrebbe consentire l’opportunità di riparazioni benefiche per contribuire ai trattamenti medici per guarire da gravi malattie.
I virus artificiali
I ricercatori hanno progettato un metodo per la costruzione di vettori virali artificiali (AVV) utilizzando un tipo di virus che infetta batteri chiamato batteriofago T4. Questi virus possiedono un’ampia capacità interna e una grande superficie esterna per programmare e trasportare biomolecole terapeutiche. In esperimenti di prova concettuale, gli autori hanno generato virus artificiali contenenti proteine e acidi nucleici per dimostrarne l’uso nell’ingegneria genomica.
La capacità di creare dei virus artificialmente può servire a eseguire
operazioni molecolari in cellule umane sono considerati il Santo Graal
della Medicina. Gli esperti hanno utilizzato un approccio sequenziale per realizzare una vera e propria catena di montaggio per costruire dei vettori-virus in provetta, utilizzando componenti strutturali purificati e ben caratterizzati del batteriofago T4, ciascuno dei quali è progettato per eseguire un compito specifico in una
cellula umana. Questi virus consentono l’ingresso nelle cellule di traffico intracellulare, una localizzazione nucleare, e il rimodellamento del genoma.
La portata terapeutica di una simile scoperta
Oltre ad aprire nuovi scenari per l’ingegneria spaziale, questo approccio di catena di montaggio consente il mescolamento e la corrispondenza dei componenti in combinazioni desiderate per generare varietà di virus artificiali dotati di capacità terapeutiche specifiche. Essi hanno diverse caratteristiche che vanno distinte dal tradizionale batteriofago e quindi comportano una differente distribuzione virale.
Una delle potenti caratteristiche della piattaforma T4-AVV è la sua capacità di incorporare molti tipi di biomolecole terapeutiche compreso DNAs, le proteine, RNAs e la possibilità di distinguerli in sezioni differenti della struttura delle nanoparticelle. Queste molecole, al momento dell’inoculazione in una cellula umana, eseguono fedelmente la loro funzione indipendentemente o attraverso le interazioni con un altro componente.
Grazie allo studio è stato possibile iniettare il gene distrofina completo nelle cellule umane in laboratorio. Questa sperimentazione consentirà in futuro di svolgere varie operazioni molecolari per ristrutturare il genoma umano. Inoltre, i virus artificiali possono essere prodotti a basso costo, con un alto rendimento, e i nanomateriali si sono dimostrati stabili per diversi mesi. Sebbene sia necessario un ulteriore lavoro per valutarne la sicurezza, questo metodo offre promesse per un futuro utilizzo in clinica per trattare molte malattie umane e disturbi rari, come garantiscono gli esperti.
