Cinque milioni di euro per salvare la vita a un bambino di 6 anni affetto da una rara patologia. È questa la decisione presa dalla Regione Emilia-Romagna per sostenere Marco (nome di fantasia), un piccolo paziente che necessità di una terapia innovativa disponibile solo negli Stati Uniti.
L’assessore alla Sanità dell’Emilia-Romagna, Raffaele Donini, ha spiegato che questa scelta rappresenta un impegno concreto della regione verso il supporto di trattamenti farmacologici innovativi. “È una scelta di campo“, ha dichiarato Donini, sottolineando l’importanza di curare tutte le persone che necessitano di farmaci avanzati per salvare le loro vite.
Una malattia rarissima e letale
La malattia di Marco, una patologia perossisomiale nella forma più grave, è stata scoperta casualmente un anno fa, quando i genitori del bambino hanno deciso di fare accertamenti dopo aver appreso che lo zio del piccolo era affetto da una forma lieve della stessa malattia. Questo tipo di patologia comporta la demielinizzazione cerebrale, ovvero un assottigliamento dello strato che ricopre le fibre nervose, che porta a un rapido e progressivo deterioramento, spesso mortale entro due anni dalla manifestazione dei sintomi. “Marco non lo sa, ma tra 2 anni potrebbe non esserci più“, ha scritto Donini in un intervento su Quotidianosanità. “In maniera silenziosa, invisibile, una malattia rarissima, letale, lo accompagna fin dalla nascita, pronta a entrare in scena da un momento all’altro. E quel momento è arrivato“.
La speranza in una terapia innovativa
La possibilità di sopravvivenza per Marco risiede in un farmaco prodotto e commercializzato da un’azienda farmaceutica statunitense, somministrato esclusivamente in un ospedale privato in Massachusetts. Nonostante l’approvazione dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), il farmaco non è disponibile sul mercato europeo, costringendo la famiglia di Marco a cercare cure oltreoceano.
Un impegno concreto
La Regione Emilia-Romagna ha quindi deciso di sostenere economicamente la famiglia di Marco, coprendo le spese necessarie per la terapia, il viaggio e la degenza. “La nostra scelta era quella o di non occuparci del caso, perché non siamo dentro i livelli essenziali di assistenza, oppure in coscienza far sì che anche oltreoceano si possano reperire quei farmaci che possono dare la vita a questo bambino“, ha spiegato Donini.
Un appello allo Stato
Donini ha concluso il suo intervento con un appello allo Stato per affrontare il tema della sostenibilità del Fondo per i farmaci innovativi e, più in generale, del sistema sanitario pubblico: “L’Emilia-Romagna c’è, si batte per questo e anche per questo credo sia giusto porre allo Stato, non ai governi che passano, il tema della sostenibilità sia del Fondo per i farmaci più innovativi sia in generale del sistema sanitario“.
Intanto, Marco e la sua famiglia si preparano a partire per gli Stati Uniti, con la speranza che questa terapia innovativa possa salvarlo e offrirgli un futuro migliore.
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