L’agenzia europea dei medicinali (Ema) ha dato il via libera alla prima terapia mirata per l’esofagite eosinofila (EoE) nei bambini. Come riportato in una nota ufficiale, l’approvazione si basa sullo studio di fase 3 EoE Kids, che è stato condotto su bambini di età compresa tra 1 e 11 anni e suddiviso in due parti (parte A e parte B). Questo studio ha dimostrato che la risposta al dupilumab, il farmaco in questione, nei bambini affetti da EoE è comparabile a quella osservata nelle popolazioni già approvate di adulti e adolescenti.
Nella parte A dello studio, dopo 16 settimane, i bambini trattati con una dose maggiore di dupilumab in relazione al loro peso corporeo hanno mostrato risultati significativi rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo. La maggior parte di questi bambini ha raggiunto la remissione istologica della malattia, considerata l’endpoint primario. Questi risultati sono stati mantenuti fino a un anno nella parte B dello studio, dove è stata registrata una riduzione più di quattro volte maggiore del picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei rispetto al valore iniziale. Sono stati osservati anche miglioramenti nei risultati endoscopici anomali e nella gravità e estensione della malattia, misurata a livello microscopico, nonché un miglioramento della frequenza e della gravità dei sintomi legati all’EoE. Inoltre, è stata documentata una riduzione (numerica) dei giorni con almeno un sintomo, basata sull’outcome riferito dai caregiver.
Riguardo ai risultati di sicurezza dello studio pediatrico, si legge che sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto per il dupilumab nelle sue indicazioni approvate per adolescenti e adulti affetti da EoE. Gli effetti collaterali più comuni segnalati in tutte le indicazioni includono reazioni al sito di iniezione, congiuntivite, congiuntivite allergica, artralgia, herpes orale ed eosinofilia. Nello studio sull’EoE è stata segnalata anche un’ulteriore reazione avversa di ecchimosi nel sito di iniezione. Nei pazienti di età compresa tra 1 ed 11 anni, gli effetti collaterali più frequentemente osservati con dupilumab in entrambi i regimi di dosaggio, rispetto al placebo, durante la parte A sono stati Covid-19, nausea, dolore al sito di iniezione e cefalea. Il profilo di sicurezza a lungo termine di dupilumab, valutato nella parte B dello studio, è risultato simile a quello osservato nella parte A.
“L’esofagite eosinofila rappresenta una sfida unica per i bambini piccoli, che lottano con la capacità di alimentarsi in un periodo della vita in cui una corretta alimentazione è essenziale per la loro crescita e sviluppo“, ha dichiarato George D. Yancopoulos, Board co-Chair, presidente e direttore scientifico di Regeneron. “Questa approvazione – ha aggiunto – conferma l’efficacia ed il profilo di sicurezza di dupilumab, già consolidati nei pazienti con EoE più grandi, anche nella popolazione giovane e vulnerabile ed ha il potenziale di trasformare lo standard di cura per i bambini affetti da EoE, che in precedenza non avevano terapie specificamente dedicate ed approvate per loro“.
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