Un innovativo trattamento a base di polimeri potrebbe ridurre in modo significativo l’aggregazione delle proteine e migliorare le condizioni dei pazienti affetti dalla malattia di Huntington, una patologia incurabile e debilitante che causa la disgregazione delle cellule nervose nel cervello. Questa notizia incoraggiante proviene da uno studio pubblicato sulla rivista Science Advances, condotto dagli scienziati dell’Università di Northwestern e dell’Università Case Western Reserve.
Il team di ricerca, guidato da Nathan Gianneschi e Xin Qi, ha messo a punto un nuovo trattamento che potrebbe aumentare notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti. La malattia di Huntington, spiegano gli esperti, è associata a una mutazione genetica che provoca il ripiegamento errato delle proteine e la loro aggregazione nel cervello. Questi aggregati ostacolano la funzione cellulare, conducendo infine alla morte delle cellule. Con il progredire della malattia, i pazienti perdono la capacità di parlare, camminare, deglutire e concentrarsi, e la maggior parte di essi muore entro 10-20 anni dalla comparsa dei primi sintomi.
I ricercatori hanno testato l’efficacia di un trattamento innovativo che utilizza polimeri peptide-brush, strutture che agiscono come uno scudo per impedire alle proteine di unirsi tra loro. Le sperimentazioni condotte su un modello murino hanno dimostrato che questo approccio può salvare con successo i neuroni e invertire i sintomi. Non sono stati registrati effetti collaterali significativi negli animali coinvolti nello studio.
Sebbene siano necessari ulteriori test, i ricercatori ipotizzano lo sviluppo di un trattamento che potrebbe essere somministrato attraverso un’iniezione settimanale, con l’obiettivo di ritardare l’insorgenza della malattia o di ridurre i sintomi nei pazienti affetti dalla mutazione genetica.
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