Un team di ricercatori giapponesi ha sviluppato un innovativo modello per lo studio della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa ad avanzamento rapido, che porta a una paralisi progressiva e ha un tempo di sopravvivenza medio di soli tre anni. Questo nuovo approccio consiste nel creare motoneuroni, neuroni essenziali per il movimento muscolare, a partire da cellule staminali prelevate direttamente da pazienti affetti da SLA.
A guidare questo progetto pionieristico è stato Hideyuki Okano, della Keio University in Giappone. I risultati della ricerca sono stati pubblicati oggi sulla rivista Stem Cell Reports. La SLA è una malattia che danneggia progressivamente i motoneuroni, provocando la morte delle cellule nervose responsabili delle contrazioni muscolari, con conseguente paralisi che interessa la maggior parte dei muscoli del corpo.
Nonostante i progressi nella comprensione della malattia, le cause molecolari della SLA rimangono poco conosciute e, ad oggi, non esistono trattamenti efficaci. In questo contesto, il team di Okano ha sviluppato una metodica che permette di ottenere motoneuroni funzionali e maturi in sole due settimane, un passo fondamentale per accelerare la ricerca sui trattamenti. “Poiché la tempistica è fondamentale per aiutare i singoli pazienti“, ha spiegato Okano, “questo sistema consente di osservare rapidamente i motoneuroni e il loro comportamento, offrendo nuove opportunità per intervenire tempestivamente“.
I motoneuroni sviluppati in laboratorio da cellule staminali di pazienti affetti da SLA hanno mostrato una maggiore vulnerabilità alla morte cellulare rispetto a quelli derivati da individui sani, un fenomeno che riproduce fedelmente le condizioni della malattia. Questo rende il modello particolarmente utile per testare nuovi farmaci che possano rallentare o prevenire la morte dei motoneuroni. “Abbiamo creato un modello che simula in modo molto preciso le caratteristiche della SLA, consentendo di testare farmaci su un sistema molto più rappresentativo rispetto ai modelli precedenti“, ha aggiunto Okano.
Un’altra innovazione significativa riguarda l’automazione del processo di analisi delle cellule. I ricercatori hanno collaborato con Nikon, un’azienda giapponese, per sviluppare un software specializzato che permette di monitorare la sopravvivenza dei motoneuroni nelle colture cellulari nel tempo. Questo software rende il test un vero e proprio screening ad alto rendimento, utile per identificare farmaci potenzialmente efficaci.
Nel corso dello studio, gli scienziati hanno applicato questo nuovo modello per testare le risposte ai farmaci nei pazienti con SLA sporadica, la forma più comune della malattia. I risultati hanno evidenziato una correlazione tra il modello iPSC e i fenotipi dei pazienti, fornendo un’importante conferma del valore del modello come strumento per lo sviluppo di terapie personalizzate.
“Ci auguriamo che questo modello, sviluppato in laboratorio, possa contribuire a individuare trattamenti su misura per ogni paziente, in un tempo sufficientemente breve da rallentare la progressione della malattia, prolungare la vita e migliorare la qualità della vita dei pazienti“, ha concluso Okano. Il team di ricerca è fiducioso che questo innovativo approccio possa aprire la strada a trattamenti più efficaci e personalizzati per combattere la SLA, una delle malattie neurodegenerative più devastanti.
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