Un innovativo farmaco sotto forma di collirio potrebbe migliorare il trattamento della degenerazione maculare secca legata all’età (AMD), aprendo nuove opportunità terapeutiche per i pazienti. Questo farmaco è stato sviluppato da un team di ricercatori del Natural Product Drug Development Center del Korea Institute of Science and Technology (KIST), e i risultati sono stati pubblicati in uno studio su Science Advances.
La degenerazione maculare senile è una patologia che colpisce principalmente le persone sopra i 65 anni, ed è la principale causa di perdita della vista in questa fascia di età. La condizione si manifesta con alterazioni anomale della macula, che portano a una visione distorta e ridotta degli oggetti. L’AMD secca, che rappresenta circa il 90% dei casi, provoca una compromissione visiva lieve, mentre la forma umida, che colpisce il restante 10%, può portare a una grave perdita della vista in un periodo di 10 anni.
Il farmaco sviluppato al KIST si distingue soprattutto per la sua formulazione sotto forma di collirio, una modalità più maneggevole rispetto alle attuali iniezioni intravitreali approvate dalla FDA nel 2023. Questi trattamenti iniettabili, purtroppo, presentano alcune complicazioni legate alla modalità di somministrazione e a una modesta efficacia nel recupero della vista. La difficoltà di sviluppare trattamenti in gocce per la retina, che si trova nel segmento posteriore dell’occhio, è una sfida significativa, ma la ricerca dei ricercatori coreani potrebbe portare a una soluzione.
Guidato dal dottor Moon-Hyeong Seo, il team ha focalizzato l’attenzione sul pathway infiammatorio dei recettori Toll-like (TLR), noti per il loro ruolo nella patogenesi dell’AMD. I ricercatori hanno estratto sequenze peptidiche da decine di migliaia di proteine con strutture simili a quelle dei recettori TLR, creando una libreria di oltre 190.000 potenziali farmaci peptidici. Utilizzando una tecnologia avanzata per lo screening rapido, sono riusciti a selezionare una serie di peptidi che legano specificamente le proteine di segnalazione TLR, inibendo così le interazioni tra queste proteine.
I farmaci peptidici, testati su topi con AMD secca indotta, hanno mostrato effetti protettivi sulle cellule della retina, con una riduzione significativa della degenerazione retinica, simile a quella osservata nei topi sani. Questi risultati potrebbero portare alla creazione di colliri a base di peptidi come alternativa alle attuali terapie iniettabili, con vantaggi notevoli in termini di praticità, minori complicazioni e costi associati ai trattamenti invasivi. Il maggiore confort e la sicurezza del trattamento, dovuti alla sua non invasività, contribuiscono ulteriormente alla maggiore adesione dei pazienti al trattamento e alla loro soddisfazione.
I ricercatori sperano che questa innovazione possa migliorare l’accessibilità ai trattamenti per l’AMD e altre patologie oftalmiche correlate. “Il KIST“, ha concluso il dottor Seo, “ha tra le proprie mission lo sviluppo di farmaci per il contrasto di malattie legate all’invecchiamento, tra cui il cancro e le patologie oftalmiche. Pertanto intendiamo avviare una ricerca collaborativa con aziende farmaceutiche nazionali e internazionali per promuovere sperimentazioni cliniche su questa innovativa terapia contro l’AMD“.
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