Un’importante svolta nella terapia genica arriva dall’Italia: un team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Sr-Tiget) di Milano, guidato da Michela Milani, ha sviluppato una nuova tecnica in grado di trasferire un gene sano direttamente nel sangue, senza bisogno di chemioterapia o trapianto. La scoperta, pubblicata sulla prestigiosa rivista Nature, è stata testata con successo su topi neonati.
La strategia sfrutta una breve finestra temporale che si apre immediatamente dopo la nascita, durante la quale la quantità di cellule staminali circolanti nel sangue è insolitamente alta. Ciò permette di somministrare il gene corretto direttamente nel flusso sanguigno, eliminando l’intervento invasivo di prelievo, manipolazione e reinfusione delle cellule.
Tradizionalmente, le terapie geniche richiedono trattamenti complessi e debilitanti. Questa nuova via, invece, rappresenta una possibilità più semplice e meno aggressiva per trattare alcune malattie genetiche del sangue, aprendo scenari finora inimmaginabili soprattutto per i pazienti più piccoli.
Se ulteriori studi confermeranno l’efficacia del metodo anche nell’uomo, potremmo essere di fronte a una rivoluzione nel trattamento precoce delle malattie genetiche ematologiche.
Vuoi ricevere le notifiche sulle nostre notizie più importanti?