Un nuovo studio pubblicato su Nature Neuroscience rivela il ruolo cruciale della proteina TDP-43 nell’origine di due gravi malattie neurodegenerative: la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la demenza frontotemporale (FTD). La ricerca, condotta dal team di Evangelos Kiskinis alla Northwestern University, ha identificato come questa proteina promuova l’ipereccitabilità neuronale, ovvero una condizione in cui i neuroni si attivano in modo eccessivo, contribuendo alla degenerazione delle cellule nervose. Analizzando tessuti nervosi di pazienti e cellule coltivate in laboratorio, gli scienziati hanno scoperto che in quasi tutti i casi di SLA e in metà dei pazienti con FTD la TDP-43 si sposta dal nucleo al citoplasma, alterando la funzione cellulare. Tale meccanismo sembra collegato a un aumento del rischio di mortalità.
Lo studio apre inoltre nuove prospettive terapeutiche: i ricercatori hanno sviluppato un farmaco sperimentale a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) capace di correggere l’ipereccitabilità neuronale in laboratorio. Questo trattamento, somministrato tramite iniezione nel sistema nervoso centrale, dovrà ora essere testato clinicamente. I risultati offrono un nuovo bersaglio terapeutico che potrebbe migliorare la vita di migliaia di persone colpite da queste devastanti malattie.
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