L’Agenzia Italiana del Farmaco ha ufficialmente approvato la rimborsabilità in Italia di palopegteriparatide, una terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) specificamente indicata per il trattamento degli adulti affetti da ipoparatiroidismo cronico. Questo traguardo rappresenta un punto di svolta fondamentale per la gestione di una malattia endocrina rara che colpisce circa 10.500 persone nel nostro Paese. Sviluppato da Ascendis Pharma attraverso l’innovativa tecnologia TransCon, il farmaco è un profarmaco che, somministrato per via sottocutanea una volta al giorno, garantisce un rilascio sostenuto di ormone attivo, permettendo ai pazienti di mantenere livelli fisiologici stabili e continui.
Comprendere l’ipoparatiroidismo: una sfida per la salute endocrina
L’ipoparatiroidismo è una condizione complessa caratterizzata da livelli insufficienti o inappropriati di ormone paratiroideo circolante. Questa carenza ormonale provoca uno squilibrio elettrolitico significativo, con una riduzione dei livelli di calcio e un contestuale aumento dei livelli di fosfato nel sangue. La causa principale, riscontrabile in circa il 75% dei casi, è legata a danni o alla rimozione accidentale delle ghiandole paratiroidi durante interventi chirurgici alla tiroide. Altre origini includono disordini autoimmuni, disturbi genetici e forme idiopatiche. La rarità della patologia è confermata dai dati epidemiologici, che indicano un’incidenza compresa tra 0,8 e 2,3 nuovi casi ogni 100.000 persone all’anno.
Il valore clinico della nuova opzione terapeutica
L’importanza di questa approvazione è stata accolta con grande favore dalla comunità scientifica italiana, che ha recentemente presentato le nuove Linee Guida Nazionali sull’ipoparatiroidismo nel novembre 2025. Il Professor Diego Ferone, Presidente Nazionale della Società Italiana di Endocrinologia (SIE), ha sottolineato la rilevanza scientifica del provvedimento: “L’ipoparatiroidismo è una delle condizioni endocrine in cui, per molti anni, è stato particolarmente evidente il divario tra la comprensione dei meccanismi biologici e la disponibilità di opzioni terapeutiche. Si tratta di una patologia che richiede competenze specialistiche, continuità assistenziale e un approccio integrato, poiché il suo impatto va oltre il semplice controllo biochimico, influenzando significativamente la qualità della vita e gli esiti clinici a lungo termine – sottolinea il Professor Diego Ferone, Presidente Nazionale della Società Italiana di Endocrinologia (SIE) – Rafforzare l’attenzione verso questa condizione significa riconoscerne la complessità e promuovere un approccio clinico più strutturato e consapevole”.
Dalla gestione dei sintomi alla terapia sostitutiva ormonale
Fino ad oggi, il trattamento convenzionale basato su calcio e vitamina D attiva riusciva solo parzialmente a compensare la carenza di PTH, senza poterne replicare la funzione fisiologica. Questa lacuna terapeutica esponeva i pazienti a gravi complicanze a lungo termine, tra cui l’insufficienza renale, che colpisce il 12% dei pazienti, la nefrocalcinosi o nefrolitiasi riscontrata nel 15% dei casi, e altre problematiche come la cataratta, presente nel 17% dei soggetti. Il Professor Andrea Frasoldati, Presidente Nazionale dell’Associazione Medici Endocrinologi (AME), ha spiegato: “L’ipoparatiroidismo è una condizione che richiede una gestione continua e complessa, in particolare nei pazienti in cui è difficile mantenere un adeguato controllo della malattia. La difficoltà nel mantenere livelli stabili di calcio espone infatti a conseguenze rilevanti, ad esempio a carico delle funzioni neuromuscolari, cognitive e renali – spiega il Professor Andrea Frasoldati, Presidente Nazionale dell’Associazione Medici Endocrinologi (AME) – Finora, le strategie terapeutiche disponibili hanno consentito di controllare alcuni aspetti della malattia, senza tuttavia intervenire sulla causa alla base. La terapia sostitutiva con PTH, ora rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, agisce sul deficit ormonale e può migliorare il quadro clinico dei pazienti che non rispondono adeguatamente alla terapia convenzionale”.
La tecnologia TransCon e l’impatto sulla qualità della vita
Il cuore tecnologico di questa innovazione è la piattaforma TransCon, sviluppata da Ascendis Pharma per consentire un rilascio prevedibile e controllato dei farmaci attraverso la coniugazione transitoria con un vettore inerte. Per chi convive con la malattia, questa precisione farmacocinetica si traduce in una riduzione del burden della patologia, caratterizzato da sintomi debilitanti come spasmi, formicolii e stanchezza cronica. Simona Colonna, rappresentante APPI (Associazione per i Pazienti con Ipoparatiroidismo), ha offerto una testimonianza diretta: “Per chi convive con l’ipoparatiroidismo, ogni giorno è segnato da sintomi come spasmi, formicolii e profonda stanchezza, che incidono su ogni aspetto della vita quotidiana, dalla dieta alla mobilità fino ai momenti più delicati dal punto di vista emotivo – afferma Simona Colonna, rappresentante APPI (Associazione per i Pazienti con Ipoparatiroidismo) nella Regione Lazio – La disponibilità di palopegteriparatide come nuova opzione terapeutica in Italia può rappresentare un cambiamento importante per i pazienti perché consente di intervenire sulla carenza ormonale alla base della malattia”.
Ascendis Pharma: impegno per l’innovazione in Italia
L’approvazione della rimborsabilità consolida la presenza di Ascendis Pharma in Italia, dove l’azienda ha inaugurato una sede a Milano nel 2024. L’azienda, fondata a Copenaghen nel 2007 e focalizzata sulle malattie endocrine rare, prosegue il suo percorso di crescita basato sui valori di passione, scienza e centralità del paziente. Thomas Carlo Maria Topini, Direttore Generale di Ascendis Pharma Italia, ha dichiarato: “L’approvazione della rimborsabilità di palopegteriparatide rappresenta una pietra miliare per i pazienti che convivono con l’ipoparatiroidismo in Italia, che avranno accesso a una terapia sostitutiva con PTH rimborsata, progettata per rispondere alle esigenze della gestione quotidiana della malattia – afferma Thomas Carlo Maria Topini, Direttore Generale di Ascendis Pharma Italia – Come azienda, continueremo a lavorare con determinazione per rendere disponibili questa e altre innovazioni nell’ambito delle malattie endocrine rare, con l’obiettivo di contribuire in modo concreto e duraturo al miglioramento dei percorsi di cura dei pazienti”.
Vuoi ricevere le notifiche sulle nostre notizie più importanti?