Una nuova speranza nella lotta contro uno dei tumori pediatrici più aggressivi e letali arriva dalla ricerca europea. Nasce infatti Epica-Dipg (European Paediatric Immunotherapy Trial with Combinatory Advanced Therapy Medicinal Products for Dipg), un nuovo consorzio internazionale di ricerca finanziato nell’ambito della Missione Cancro di Horizon Europe, con l’obiettivo di sperimentare una strategia innovativa di immunoterapia avanzata contro il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), una forma tumorale del cervello che colpisce soprattutto bambini e adolescenti.
Il progetto, della durata di cinque anni, è coordinato dall’Institut de Recerca Sant Joan de Déu Barcelona (IRSJD) e coinvolge alcuni dei principali centri europei di oncologia pediatrica, tra cui l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS di Roma e il Princess Máxima Center di Utrecht, nei Paesi Bassi. L’obiettivo non è soltanto valutare una nuova terapia ancora in fase sperimentale, ma costruire un modello completo che integri trattamento, diagnostica, produzione dei farmaci e distribuzione internazionale, così da verificare se in futuro terapie altamente complesse possano diventare più accessibili anche per le malattie rare.
DIPG, il tumore cerebrale pediatrico con una mortalità ancora altissima
Il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) rappresenta una delle sfide più difficili dell’oncologia pediatrica. È il tumore più frequente del tronco encefalico nei bambini e uno dei tumori infantili caratterizzati dalla prognosi più drammatica. Ogni anno in Europa vengono diagnosticati oltre 300 nuovi casi, generalmente in bambini con un’età media di circa sette anni. La malattia si sviluppa nel ponte, una regione del tronco encefalico fondamentale per funzioni essenziali come movimento, respirazione e deglutizione. La particolarità del DIPG è la sua crescita diffusa all’interno del tessuto cerebrale sano: una caratteristica che rende impossibile la rimozione chirurgica completa del tumore.
Le terapie oncologiche tradizionali, inoltre, hanno mostrato risultati estremamente limitati. Attualmente la radioterapia focale rappresenta il principale trattamento disponibile e può garantire un temporaneo miglioramento dei sintomi, ma non è una terapia curativa. I dati sulla sopravvivenza restano drammatici: meno del 10% dei bambini sopravvive due anni dalla diagnosi e meno dell’1% supera i cinque anni. Proprio questa emergenza clinica ha spinto la comunità scientifica europea a sviluppare un nuovo approccio basato sull’attivazione del sistema immunitario contro il tumore.
Epica-Dipg, al via la prima sperimentazione nell’uomo di una nuova immunoterapia combinata
Il cuore del progetto europeo sarà una sperimentazione clinica di Fase I dedicata alla valutazione di una immunoterapia combinatoria avanzata, una strategia che in questa specifica forma non è mai stata testata sull’uomo. Come spiegato nella documentazione del progetto, l’obiettivo principale della prima fase sarà valutare la sicurezza del trattamento, analizzandone allo stesso tempo la fattibilità e raccogliendo dati fondamentali per orientare future ricerche cliniche e traslazionali. La sperimentazione coinvolgerà tre centri europei di riferimento: il Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) del Sant Joan de Déu Barcelona Children’s Hospital, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in Italia e il Princess Máxima Center nei Paesi Bassi. Accanto alla terapia, il progetto svilupperà anche strumenti innovativi per capire in tempo reale come il sistema immunitario reagisce al trattamento e come cambia il comportamento del tumore.
Nuovi strumenti diagnostici per monitorare la risposta immunitaria
Uno degli elementi più innovativi di Epica-Dipg riguarda lo sviluppo di una strategia diagnostica complementare basata sul monitoraggio minimamente invasivo della risposta immunitaria e del carico di malattia. I ricercatori lavoreranno all’identificazione e alla validazione di specifici biomarcatori, indicatori biologici capaci di fornire informazioni sull’efficacia della terapia e sui cambiamenti che avvengono nell’organismo dopo il trattamento. Questo approccio permetterà di comprendere meglio se l’immunoterapia sta producendo una risposta positiva e in quale modo il tumore reagisce alla nuova strategia terapeutica. Il progetto punta quindi a creare un sistema integrato nel quale terapia e diagnostica procedano insieme, permettendo ai ricercatori di interpretare più rapidamente gli effetti del trattamento nei diversi centri coinvolti.
La collaborazione europea tra ospedali, ricercatori e famiglie
Epica-Dipg nasce da una collaborazione internazionale che unisce centri oncologici pediatrici, organizzazioni di ricerca, esperti regolatori, specialisti nella valutazione delle tecnologie sanitarie e associazioni di pazienti provenienti da Spagna, Italia e Paesi Bassi. Nel consorzio sono presenti anche tre organizzazioni rappresentative delle famiglie: Pulseras Candela, Fondazione Il Coraggio dei Bambini e Vereniging Kinderkanker Nederland. Il coinvolgimento diretto delle associazioni dei pazienti avrà un ruolo centrale nella definizione del protocollo clinico, nella revisione dei materiali informativi e nella valutazione dell’intero percorso di ricerca, con l’obiettivo di garantire un approccio trasparente e vicino alle esigenze delle famiglie. “Le famiglie portano con sé conoscenze e punti di vista maturati attraverso la loro esperienza con il Dipg e con le difficoltà che si trovano ad affrontare – dichiarato Alessandro Cannolicchio, presidente della Fondazione Il Coraggio dei Bambini – Il loro coinvolgimento può aiutare Epica-Dipg a comprendere meglio le domande e le preoccupazioni delle famiglie, a comunicare l’incertezza in modo aperto e trasparente e a garantire che le informazioni siano condivise con sensibilità e comprensione quando è necessario prendere decisioni difficili”.
Andrés Morales La Madrid: “non solo una nuova terapia, ma un modello per portare la ricerca su una scala più ampia”
Il progetto punta a superare uno dei principali ostacoli della ricerca sui tumori pediatrici rari: la difficoltà di realizzare studi complessi con un numero limitato di pazienti e con terapie altamente specializzate. “Epica-Dipg non si limita a chiedersi se sia possibile sperimentare una nuova strategia terapeutica, ma anche se l’intero percorso che la accompagna possa essere portato su una scala più ampia – ha dichiarato il Principal Investigator Andrés Morales La Madrid, del Pccb del Sant Joan de Déu Barcelona Children’s Hospital – Per un tumore pediatrico raro come il DIPG, lo studio clinico, gli strumenti di monitoraggio, la preparazione regolatoria e il modello di distribuzione devono essere considerati nel loro insieme, affinché il progetto possa produrre evidenze utili”. La sfida, quindi, non riguarda soltanto la scoperta di un possibile nuovo trattamento, ma anche la capacità di costruire una rete europea in grado di rendere sostenibile l’accesso a terapie avanzate.
Un modello europeo per produrre e distribuire terapie avanzate contro malattie rare
Un altro aspetto centrale di Epica-Dipg riguarda la sperimentazione di un nuovo modello organizzativo per la produzione e distribuzione dei medicinali per terapie avanzate (ATMP). Questi trattamenti sono particolarmente complessi e costosi da realizzare, soprattutto quando riguardano malattie rare con pochi pazienti disponibili e con una capacità produttiva concentrata in pochi centri altamente specializzati. Il progetto prevede che le terapie vengano prodotte centralmente presso strutture accademiche conformi alle Good Manufacturing Practice (GMP) e successivamente distribuite agli ospedali partecipanti nei diversi Paesi europei.
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