Una nuova opportunità terapeutica si apre nel trattamento dei tumori del sangue per i pazienti che necessitano di un trapianto di cellule staminali ma non dispongono di donatori idonei. Avanzanite Bioscience B.V., azienda farmaceutica europea specializzata nelle malattie rare, ha annunciato un accordo di licenza esclusiva con Cordex Biologics, società del gruppo canadese ExCellThera con sede a Montréal, per la commercializzazione della terapia a base di dorocubicel. La partnership riguarda un trattamento che ha già ottenuto un importante riconoscimento regolatorio europeo. Il 25 agosto 2025, infatti, la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per dorocubicel, destinato a una specifica popolazione di pazienti adulti affetti da neoplasie ematologiche. L’indicazione autorizzata riguarda i pazienti che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, noto anche come allo-HSCT, dopo un regime di condizionamento mieloablativo e per i quali non sono disponibili altre tipologie di cellule di donatori idonei. L’accordo punta a favorire la commercializzazione e l’accesso a questa opzione terapeutica in diversi Paesi europei, affiancando alla distribuzione del trattamento un programma di sviluppo clinico destinato ad approfondirne ulteriormente le potenzialità.
Dorocubicel, accordo per la commercializzazione in 32 Paesi europei, Regno Unito e Svizzera
In base ai termini dell’intesa, Avanzanite Bioscience assumerà la responsabilità della commercializzazione della terapia nei 32 Paesi dello Spazio Economico Europeo, oltre che nel Regno Unito e in Svizzera. La società diventerà inoltre titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio già rilasciata nell’Unione europea, attraverso il trasferimento della relativa titolarità. Per quanto riguarda il mercato britannico e quello svizzero, Avanzanite prevede invece di presentare specifiche domande di autorizzazione alle rispettive autorità regolatorie. La suddivisione delle responsabilità tra le due aziende consentirà di mantenere distinti gli ambiti commerciali e quelli produttivi e scientifici. ExCellThera, società specializzata nelle terapie potenziate con cellule staminali ematopoietiche, continuerà infatti a occuparsi della produzione e della fornitura di dorocubicel, mantenendo anche la guida dello sviluppo globale del trattamento. Quest’ultima attività comprenderà la valutazione di possibili estensioni dell’indicazione terapeutica a specifiche popolazioni di pazienti, nell’ambito di un percorso di ricerca che proseguirà parallelamente alla commercializzazione europea.
Leucemie acute e sindromi mielodisplastiche, previsto uno studio clinico di Fase 3
Un elemento centrale dell’accordo riguarda il sostegno a un nuovo studio clinico di Fase 3, al quale Avanzanite contribuirà anche sul piano finanziario. La sperimentazione sarà dedicata alla valutazione della terapia a base di dorocubicel in pazienti adulti affetti da leucemie acute e sindromi mielodisplastiche (MDS) ad alto o altissimo rischio. Lo studio confronterà il trattamento con il trapianto da donatore aploidentico oppure da donatore non consanguineo HLA-incompatibile, con l’obiettivo di raccogliere ulteriori evidenze sull’efficacia e sulla sicurezza della terapia. I risultati potranno contribuire a rafforzare le conoscenze cliniche disponibili e a sostenere una possibile estensione dell’indicazione terapeutica, ampliando il percorso di valutazione di dorocubicel oltre la popolazione di pazienti attualmente contemplata dall’autorizzazione europea. Il programma di ricerca si inserisce nel lavoro di sviluppo che ha già portato la molecola a ottenere la designazione di farmaco orfano e l’inclusione nel programma PRIME (PRIority MEdicines) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Il programma PRIME offre un supporto scientifico e regolatorio precoce e rafforzato allo sviluppo di terapie promettenti, progettate per rispondere a esigenze mediche ancora insoddisfatte.
Avanzanite: l’obiettivo è portare le terapie innovative ai pazienti con malattie rare
La collaborazione rappresenta un nuovo passaggio nella strategia di crescita di Avanzanite, che punta a rafforzare la propria presenza nel settore europeo delle malattie rare attraverso la commercializzazione di trattamenti innovativi. “Questa partnership riflette il motivo per cui Avanzanite è stata fondata: liberare tutto il potenziale dei medicinali innovativi per i pazienti affetti da malattie rare – ha dichiarato Adam Plich, cofondatore e CEO di Avanzanite Bioscience – Crediamo che, se per scoprire medicinali innovativi serva un tipo di genialità, assicurarsi che raggiungano i pazienti che possono trarne beneficio ne richieda un altro. Questa partnership unisce queste competenze in una missione condivisa. Il nostro impegno comprende anche il sostegno al finanziamento dello studio clinico di Fase 3, per raccogliere ulteriori evidenze ed esplorare il potenziale della terapia per un uso più ampio”. La società considera quindi il sostegno alla ricerca clinica e l’organizzazione della commercializzazione come due componenti della medesima strategia, orientata a rendere disponibili medicinali innovativi per patologie che presentano bisogni terapeutici specifici.
ExCellThera: dalla ricerca sulle cellule staminali all’impiego clinico di dorocubicel
Per ExCellThera, l’intesa con Avanzanite rappresenta una nuova fase nel percorso di sviluppo di dorocubicel, frutto di un’attività scientifica e clinica condotta nel corso di diversi anni. “Il nostro team e i nostri collaboratori hanno lavorato instancabilmente per molti anni per far progredire dorocubicel dalla scoperta scientifica verso la cura dei pazienti – ha dichiarato David Millette, CEO di ExCellThera. – Avanzanite vanta una presenza capillare in Europa e una solida esperienza nel portare sul mercato terapie per le malattie rare e nel favorirne l’accesso da parte dei pazienti. Riteniamo che sia il partner ideale per trasformare le potenzialità di questa innovazione scientifica in benefici concreti per i pazienti che ne hanno bisogno, consentendoci al contempo di continuare a concentrarci sullo sviluppo scientifico e clinico”. La società canadese continuerà dunque a concentrare le proprie attività sulla componente produttiva e sullo sviluppo scientifico del trattamento, mentre Avanzanite metterà a disposizione la propria struttura commerciale europea.
Trapianto di cellule staminali e tumori ematologici, il ruolo della disponibilità dei donatori
La disponibilità di cellule staminali provenienti da un donatore idoneo rappresenta un passaggio fondamentale nel trattamento dei pazienti con neoplasie ematologiche per i quali è indicato un trapianto allogenico. Proprio la difficoltà di individuare cellule di donatori adatte alle caratteristiche del paziente è uno degli aspetti clinici ai quali si rivolge la terapia a base di dorocubicel nell’ambito dell’indicazione autorizzata. A evidenziarne l’importanza è il dott. Jurjen Versluis, internista ematologo presso l’Erasmus MC Cancer Institute di Rotterdam, nei Paesi Bassi, centro che ha contribuito agli studi clinici dedicati al trattamento. “Per i pazienti affetti da tumori del sangue che necessitano di un trapianto di cellule staminali da donatore, trovare cellule di un donatore idoneo è un passaggio fondamentale del percorso terapeutico – ha dichiarato il dott. Jurjen Versluis, internista ematologo presso l’Erasmus MC Cancer Institute di Rotterdam, nei Paesi Bassi. – Quando non sono disponibili cellule di donatori idonei, è importante poter contare su ulteriori opzioni di trapianto. L’Erasmus MC ha contribuito agli studi clinici che hanno valutato la terapia a base di dorocubicel e siamo lieti di aver preso parte al suo sviluppo clinico”.
Il contributo del San Raffaele di Milano e di Eurocord alla ricerca sul sangue placentare
Tra gli aspetti scientifici più rilevanti del percorso di sviluppo di dorocubicel figura il ruolo delle cellule staminali emopoietiche da sangue placentare, conosciuto anche con il termine inglese cord blood, nell’ambito del trapianto allogenico. Su questo tema interviene la prof.ssa Annalisa Ruggeri, ematologa presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e vicepresidente di Eurocord, il registro impegnato da oltre trent’anni nel coordinamento di importanti studi clinici sull’impiego del sangue cordonale nei trapianti. “Dorocubicel espande il massimo potenziale dell’utilizzo di cellule staminali emopoietiche da sangue placentare (cord blood) per il trapianto allogenico – ha dichiarato la prof.ssa Annalisa Ruggeri, ematologa presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e Vice-Presidente di Eurocord. – Il Registro Eurocord ha coordinato da oltre 30 anni i più importanti studi clinici sull’uso di cord blood nel trapianto allogenico dimostrando la rilevanza di questa sorgente di cellule staminali nell’offrire un donatore a tutti i pazienti con indicazione al trapianto”. Il riferimento all’attività di Eurocord colloca lo sviluppo di dorocubicel nel più ampio percorso di ricerca sull’utilizzo del sangue placentare come fonte di cellule staminali per i pazienti candidati al trapianto.
Dorocubicel, efficacia antitumorale e tossicità al centro delle valutazioni cliniche
Le evidenze raccolte negli studi condotti sulla terapia costituiscono la base per le successive attività di ricerca, con particolare attenzione ai risultati nei pazienti affetti da neoplasie ematologiche ad alto rischio. Il prof. Fabio Ciceri, professore ordinario di Ematologia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, richiama l’attenzione sull’efficacia antitumorale osservata e sul profilo di tossicità del trattamento, aspetti che saranno ulteriormente approfonditi attraverso la sperimentazione di Fase 3. “Dorocubicel ha dimostrato un’elevata efficacia antitumorale nel trapianto in pazienti con neoplasie ematologiche ad alto rischio – ha dichiarato il prof. Fabio Ciceri, professore ordinario di Ematologia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. – I risultati degli studi condotti hanno rivelato inoltre un profilo di bassa tossicità complessiva che verranno ulteriormente valutati nello studio di fase 3 in pazienti adulti affetti da leucemie acute e sindromi mielodisplastiche (MDS) ad alto o altissimo rischio”. La nuova fase della ricerca permetterà quindi di approfondire il profilo clinico della terapia attraverso il confronto con altre tipologie di trapianto previste dal protocollo sperimentale.
Avanzanite rafforza la presenza nell’oncoematologia e nelle malattie rare
L’ingresso di dorocubicel nel portafoglio di Avanzanite rappresenta il quinto lancio della società nell’area delle malattie rare in quattro anni, segnando un ulteriore ampliamento delle sue attività terapeutiche. Con questa operazione, la società rafforza la propria presenza in ematologia, estendendo il portafoglio alla terapia con cellule staminali e all’oncoematologia, accanto ai settori dell’oftalmologia e della nefrologia. Fondata nel 2022, Avanzanite conta attualmente oltre 110 dipendenti distribuiti in Europa e raggiunge più di 400 pazienti attraverso le proprie attività. L’accordo con Cordex Biologics ed ExCellThera si inserisce nell’ambizione della società di diventare un punto di riferimento europeo nel settore delle malattie rare, attraverso una strategia che integra l’accesso ai trattamenti, la commercializzazione di nuove terapie e il sostegno ai programmi di sviluppo clinico.
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