La Commissione Europea ha approvato la commercializzazione “della prima terapia genica ex vivo con cellule staminali“, in grado di curare una rara e grave malattia chiamata Ada-Scid, o malattia dei bambini in bolla. Ad annunciarlo sono l’azienda GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon e i ricercatori dell’Ospedale San Raffaele di Milano. I bambini nati con questa malattia hanno un sistema immunitario fortemente compromesso che non e’ in grado di combattere le infezioni piu’ comuni. Il nuovo farmaco si chiama Strimvelis: “E’ la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione regolatoria nel mondo – spiegano i suoi responsabili – ed e’ indicata per il trattamento di pazienti con Ada-Scid per i quali non e’ disponibile un donatore compatibile per il trapianto di cellule staminali“.
In Europa si stima che questa patologie colpisca 15 bambini ogni anno. Questa terapia è stata sviluppata a Milano, all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget). La terapia consiste nel prelevare alcune cellule dal midollo dello stesso paziente, che vengono modificate in laboratorio per essere identiche a quelle di una persona sana. “A tre anni dal trattamento – concludono gli esperti – e’ stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% e’ stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute e’ stata monitorata per una durata di circa 7 anni“.
