La strada che potrebbe aprire uno studio clinico sull’Atrofia muscolare spinale e bulbare pubblicato da “Science Translational Medicine” nei giorni scorsi suona come una corsia preferenziale che permette di arrivare alla meta in modo diretto, veloce, sicuro. Si tratta di una strategia fondata nel somministrare un composto per via intranasale, che permette di raggiungere i neuroni malati e i tessuti periferici attraverso il sistema nervoso centrale. Tra gli autori dello studio ci sono Maria Josè Polanco, Diana Piol, Mathilde Chivet e Maria Pennuto, ricercatrici attive al Dulbecco Telethon Institute del Centro di Bio
ciuta anche come malattia di Kennedy, – spiega l’ateneo di Trento – è una malattia neurodegenerativa dalle conseguenze pesanti. Essa comporta infatti la perdita dei motoneuroni che partono dal midollo spinale e che controllano il movimento del corpo e il movimento della muscolatura scheletrica. Si tratta di una malattia dovuta a una mutazione del recettore degli androgeni che si manifesta nella popolazione maschile perché gli uomini hanno elevati livelli di androgeni rispetto alle donne.
“Il nostro studio – spiegano le ricercatrici del Cibio di Trento – identifica una molecola (peptide), una proteina solubile, che può essere assunta per via intranasale e che in questo modo passa direttamente nel sistema nervoso centrale raggiungendo così quei neuroni che controllano i movimenti del corpo e dello scheletro, neuroni che invece è difficile raggiungere per via endovenosa o intramuscolare. Inoltre, abbiamo verificato che il peptide ha effetto anche su tessuti periferici, quali il muscolo scheletrico stesso”. “La proteina, – proseguono – una volta raggiunti i motoneuroni malati, riduce i livelli del recettore degli androgeni mutato e quindi rallenta il progredire della malattia mitigandone le conseguenze”. Lo studio è stato cofinanziato da Telethon (Italia e Usa), dalla Provincia autonoma di Trento e da altre associazioni nazionali e internazionali.
