In Italia sono oggi disponibili 71 farmaci orfani, di cui 68 rimborsabili. A ricordare i dati sui medicinali destinati alla cura delle malattie rare è il presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi, in occasione di ‘Rari, mai invisibili’, l’evento che si è svolto ieri sera a Spazio Novecento a Roma, in vista del Rare disease day in programma il 28 febbraio. Scaccabarozzi ha segnalato, inoltre, che 560 farmaci sono in fase di sviluppo negli Usa in oncologia, neurologia, ematologia e malattie autoimmuni. Dal 2000 ad oggi sono arrivate a 2.720 le domande per la qualifica del farmaco orfano presentate all’Ema, a 1.825 le designazioni orfane ottenute e a 129 le autorizzazioni all’immissione in commercio rilasciate dall’Ue. E dal 2006 al 2016 sono quasi triplicate (da 80 a 209) le domande presentate ogni anno all’Ema per la designazione di farmaco orfano. Dall’ultimo Rapporto dell’Osservatorio delle sperimentazioni cliniche risulta, inoltre, che una sperimentazione su 4 autorizzate nel 2015 è nelle malattie rare. E di queste l’83% è sostenuto e condotto dalle imprese del farmaco. “E’ stato fatto molto fino ad oggi – ha detto il presidente di Farmindustria – ma è necessario unire le forze e fare di più sul fronte della ricerca, dell’assistenza sociale e sanitaria, della formazione, della sostenibilità e dell’accesso alle cure. Solo così si può assicurare una migliore qualità della vita. Siamo tutti coinvolti in prima linea per fare in modo che i malati rari si sentano sempre meno invisibili. Non si può perdere questa occasione“.
Malattie rare: in Italia 71 farmaci orfani, 68 rimborsabili
