La tecnica che riscrive il genoma con il ‘taglia-incolla’ del Dna, la Crispr-Cas9, potrebbe causare effetti collaterali imprevisti. Proprio quando stanno per essere avviati i primi test sull’uomo tra Cina e Stati Uniti, è stato osservato sui topi che la tecnica di correzione del Dna, pur essendo precisa, potrebbe provocare in altre parti del genoma centinaia di mutazioni inattese. La scoperta – si apprende – è stata pubblicata su Nature Methods da un gruppo di ricerca statunitense nato dalla collaborazione tra Columbia University Medical Center, Universita’ di Stanford e dell’Iowa.
“Rimaniamo comunque ottimisti riguardo la Crispr“, afferma Vinit Mahajan, oftalmologo di Stanford tra gli autori dello studio. “Siamo medici – ricorda l’esperto – e sappiamo che ogni nuova terapia ha dei potenziali effetti avversi, ma dobbiamo conoscerli”. “Speriamo che la nostra scoperta incoraggi altri ricercatori ad usare il sequenziamento dell’intero genoma per determinare tutti gli effetti fuori target della Crispr, oltre che a sviluppare nuove versioni della tecnica, piu’ accurate e sicure”, aggiunge Stephen Tsang della Columbia University.
La Crispr rimane un potente strumento per studiare il ruolo dei geni nelle malattie: grazie alla sua azione veloce e precisa, ha suscitato molte speranze per lo sviluppo di nuove terapie geniche capaci di cancellare o correggere geni difettosi. In Cina sono già partiti i primi test sull’uomo, mentre negli Stati Uniti dovrebbero cominciare l’anno prossimo. Le enormi potenzialità della Crispr sono state confermate dal gruppo di ricerca statunitense, che grazie al taglia-incolla del Dna è riuscito a correggere una mutazione genetica che causa cecità nei topi. Per verificare eventuali effetti collaterali tuttavia i ricercatori non si sono affidati ai soliti algoritmi predittivi che si concentrano solo sulle zone del genoma considerate maggiormente a rischio, ma hanno sequenziato l’intero genoma degli animali trattati, scoprendo in due esemplari la presenza di oltre 1.500 mutazioni di singole ‘lettere’ del Dna e oltre 100 grandi inserti o eliminazioni di pezzi di Dna che almeno in apparenza, non sembrano aver causato conseguenze di rilievo.
