Staminali: prima infusione di cellule neuronali in un malato di sclerosi multipla

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Grande passo avanti verso la possibilità di riparare i danni al sistema nervoso centrale nella sclerosi multipla. Per la prima volta al mondo un paziente con la malattia allo stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di staminali neurali fetali, cellule più specifiche che hanno più chance di agire direttamente sul cervello con funzioni protettive contro la malattia. Lo Studio è stato avviato dall’unità operativa di Neurologia dell’Irccs ospedale San Raffaele di Milano, una delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo ospedaliero San Donato. La ricerca è stata presentata oggi al congresso scientifico dell’Associazione italiana sclerosi multipla (Aism) e della sua Fondazione, in corso a Roma. Venerdì scorso è stata eseguita, con successo, la prima infusione su un paziente, ma lo Studio proseguirà coinvolgendo altre 11 persone con la forma progressiva della malattia, con disabilità tale da compromettere la capacità di deambulare, con una durata di malattia non superiore a 20 anni e che abbiano già sperimentato invano altre cure.

La terapia (Stems) in sperimentazione è frutto di oltre 10 anni di ricerca svolta dal gruppo di Gianvito Martino, direttore scientifico dell’ospedale San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, mentre lo sviluppo del protocollo clinico è stato curato dal Centro sclerosi multipla, diretto dal professor Giancarlo Comi, primario e direttore dell’Istituto di neurologia sperimentale. L’infusione costituisce l’avvio del primo Studio clinico di questo tipo al mondo. “È importante ricordare che l’obiettivo dello Studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati”, precisa Martino.

“Non di meno si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto”, sottolinea Martino. La terapia sperimentata è basata su un’infusione di staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. L’infusione avviene attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso cui possono raggiungere il cervello e il midollo spinale che sono i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Le cellule destinate al trapianto sono di origine fetale e sono state preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di terapia cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus. Dopo l’infusione i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato. Al termine di questo periodo potranno tornare a casa, verranno seguiti a stretto contatto per i primi 2 anni e poi in modo continuativo negli anni successivi.

“Questo primo trapianto con cellule staminali neurali costituisce un momento di importante sviluppo della terapia della sclerosi multipla, nella quale il San Raffaele è stato costantemente all’avanguardia nel mondo. L’obiettivo principale dello studio è necessariamente la sicurezza della procedura, costituendo però la premessa per una futura sperimentazione che fornisca anche indicazioni di efficacia. Un ringraziamento particolare va a tutta l’equipe clinica che, grazie all’alta competenza, ha reso possibile questo risultato”, commenta Comi.

“La sclerosi multipla, anche grazie ad Aism negli ultimi 20 anni, ha vissuto una vera rivoluzione terapeutica – afferma Mario Alberto Battaglia, presidente della Fism (Fondazione italiana sclerosi multipla) – Aism con la sua Fondazione ha lavorato e investito in aree di ricerca innovative, siamo stati pionieri nella ricerca di terapie basate sulle cellule staminali. Nel 2000 ancora non si investiva nella ricerca in questo campo e noi ci abbiamo fortemente creduto finanziando il percorso di ricerca con le staminali neurali, mesenchimali ed ematopoietiche. Con il passare degli anni la scienza ci ha dato ragione. Oggi siamo a un punto di svolta molto importante per conoscere il potenziale del trattamento con cellule staminali neurali”. La ricerca è stata sostenuta, oltre che da Aism, dalla Fondazione Cariplo, Amici centro la sclerosi multipla dell’Istituto San Raffaele e Bmw Italia.